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 「 本文共：15条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条CRISPR基因编辑疗法最新临床数据公布。CRISPR公司和Vertex公司在ASH2020年会上公布了其CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001的最新临床数据。所有7例输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者在接受CTX

近日，恒瑞医药的氟唑帕利胶囊在国内的注册申请进入“在审批”阶段，有望于近期获得批准，成为首个国产获批PARP抑制剂。适应症为单药治疗既往经过二线及以上化疗的伴有BRCA1/2致病性或疑似致病性突变的复发性卵巢癌。此次获批意味着将恒瑞迎来又一款重磅药物。  BRCA1/2基因是抑癌

2020年12月1日，韩国，全球领先的RNAi治疗药物开发商OliX Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：226950）宣布，该公司最近完成了415亿韩元的融资（约3720万美元）以支持该公司在美国的扩张并在全球范围内扩展其产品线。OliX将在该公司位于圣地亚哥的工

▎药明康德内容团队编辑致力于肿瘤精准治疗新药开发的PMV Pharma公司近日宣布，其精准靶向p53 Y220C突变体的激活剂PC14586启动1/2期临床试验，旨在治疗携带p53 Y220C突变的晚期实体瘤患者。 p53蛋白在正常情况下具有“抑癌”的作用。但一旦发生突变，p53

贝壳社，国内领先的医疗健康创新创业平台作者 | 白头翁近日，发表在Nature上的研究：A long-term study of AAV gene therapy in dogs with hemophilia A identifies clonal expansions of

基因疗法如火如荼，然而长期存在的安全性顾虑仍无法接触。11月17日，国际学术期刊《自然-生物技术》（Nature Biotechnology）在线发表的一项研究指出，一项针对患有血友病的狗接受腺相关病毒（AAV）基因疗法的10年研究发现了可能会增加肝癌风险的基因组变化。研究表明，

编译丨海明威11月16日，RNA干扰（RNAi）基因治疗药物开发商Dicerna Pharmaceuticals ，Inc.向外宣布美国FDA目前已授权与礼来合作开发的代号为LY3561774的新药申请（IND），这是Dicerna与礼来合作的第一个临床阶段候选药物。该授权的通过

「本文共：15条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条首款全身性给药体内CRISPR疗法进入临床试验。Intellia公司基因编辑疗法NTLA-2001在国际Ⅰ期临床中完成首例患者给药。NTLA-2001是一款基于CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法，具有经一次治疗可潜在治.....

▎药明康德内容团队编辑Intellia Therapeutics日前宣布，该公司的在研基因编辑疗法NTLA-2001已经完成全球性1期临床试验的首例患者给药。NTLA-2001是一款基于CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法，具有一次治疗，潜在治愈转甲状腺素蛋白淀粉样变性（AT

对待疾病“早发现，早治疗”早已深入人，但对于很多癌症患者来说，做到早发现并不是一件易事。除了身体感觉不到异样而没有及时做检查外，体积太小的肿瘤也会逃过现代成像技术的“法眼”，从而获得在患者体内持续生长的机会，成为“漏网之鱼”。 不过，最近登上《Science Advances》的