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CRISPR/Cas13是一类RNA介导的靶向RNA切割的系统，它被广泛地应用于RNA敲低、RNA单碱基编辑、RNA定点修饰、RNA活细胞示踪以及核酸检测领域。相比于传统的RNA干扰技术，Cas13系统具有更高的敲低效率和特异性；相比于Cas9介导的DNA编辑技术，Cas13不会

2021年5月3日，马萨诸塞州沃尔瑟姆，Affinia Therapeutics是一家创新的基因治疗公司，拥有专有平台，可针对稀有和非罕见疾病合理设计腺相关病毒（AAV）载体和基因疗法，宣布已与领先的生命科学投资者财团（由EcoR1 Capital和Farallon Capita

RNA 剪接（RNA splicing）是真核生物 RNA 转录后加工的必要环节，是导致转录组多样性和复杂性的关键步骤。不同的 RNA 剪接方式可产生不同类型的剪接位点，包括线性剪接位点、反式剪接位点（环形RNA）和融合位点（融合基因）。因此，一个基因往往可产生多种形式的转录本，

医麦客近期热门报道★5月南京·大咖云集丨2021核酸药物开发论坛公布日程★5月南京丨2021核酸药物开发论坛即将开幕2021年5月3日/医麦客新闻 eMedClub News/-近日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布，在RNAi候选疗法ARO-AAT针对α-

在即将过去的一周，全球技术又有了新动向：试验患者一只眼睛失明，基因疗法公司Adverum股价下跌51％microRNA基因治疗进入临床研究阶段通用型CAR-NK药物IND获美国FDA批准FDA解除两项基因疗法临床暂停《自然-医学》：给CAR-T细胞做“减法”就能显著提高抗癌活性诺

根据Frost Sullivan统计，2019年全球医药市场总量为13,245亿美元，预计到2024年将达到16,395亿美元，复合年增长率为4.6%。其中抗肿瘤药物占比10.8%。2019年中国医药市场的规模在1.6万亿元左右，预计未来5年，中国医药市场将会以6.4%的复合年增...

肿瘤免疫疗法目前已成为抗肿瘤药物市场的中坚力量，溶瘤病毒（OVs）是肿瘤免疫疗法的重要分支，2015 年T-vec 的获批标志着溶瘤病毒疗法的成熟。溶瘤病毒是指一类天然的或经过基因改造后可特异性的攻击和破坏癌细胞、而对正常细胞损伤较小的病毒。近期，溶瘤病毒联合用药的临床试验取得突

▎药明康德内容团队报道中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，罗氏（Roche）公司在中国提交的四款1类新药已获得临床试验默示许可，分别是：1）双特异性抗体faricimab；2）RNAi疗法RO7445482注射液；3）toll样受体7（TLR7）激动剂RO7020531

近年来，随着越来越多肿瘤患者采用免疫治疗，免疫相关不良反应 (immune related adverse events, irAE) 也引起了科研人员的重视。已有证据表明，免疫反应存在性别差异，例如自身免疫性疾病在女性高发。前期发表的小规模数据集研究得出了相反的结论：部分研究指

责编 | 酶美越来越多的研究表明，神经系统与免疫系统存在紧密的互作关系【1，2】。作为神经系统的重要组成部分，GABA系统包括GABA、GABA受体、谷氨酸脱羧酶（GAD）及GABA转运载体（GAT）等。多种免疫细胞表达GABA系统相应组分，例如巨噬细胞表达GAD和GABA受体，