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“关注杜”是同写意法规俱乐部理事长，前FDA药品审评官杜涛博士为同写意打造的精品专栏，本专栏将用最快的速度对今后FDA批准上市的新药和新的治疗方案进行专业解读。今日，美国FDA批准Sarepta Therapeutics公司研发的反义寡核苷酸疗法Amondys 45上市，用于治疗

▎药明康德内容团队编辑今日， Sarepta Therapeutics公司宣布，美国FDA已经批准该公司开发的反义寡核苷酸疗法Amondys 45（casimersen）上市，用于治疗特定类型的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。他们携带的基因突变适合使用外显子45跳跃的策略进行治疗

编译丨柯柯法国大型制药公司赛诺菲正与德国Sirion生物技术公司合作，开发基于病毒载体的基因递送技术。2月23日，Sirion公司宣布，将与赛诺菲以及德国海德堡大学医院的合作伙伴德克·格里姆（Dirk Grimm）教授合作，开发新的改良组织选择性腺相关病毒（AAV）载体，以提供更

一个国际科学家团队发现了一种利用CRISPR基因编辑的方法来帮助治疗镰状细胞病和β地中海贫血。由圣朱德儿童研究医院的研究人员领导的一个国际科学家团队最近发现了一种方法，利用CRISPR基因编辑来帮助修复从患者体内分离的血细胞中的镰状细胞病和β地中海贫血。这项研究发表在《Natur

责编 | 酶美免疫系统可以识别和消除肿瘤细胞。但是，肿瘤细胞通常可以制定多种策略来逃避免疫监视，并因此促进了肿瘤的发展。免疫逃逸已经被认为是癌症发生的标志之一，并且促进肿瘤的发展。通常，癌细胞可以逃避免疫通过消除效应T细胞进行监测，募集调节免疫细胞，并减少免疫识别形成免疫抑制性肿

2021年1月18日，德国慕尼黑，全球基因治疗公司ViGeneron GmbH宣布了一项研究合作，以与Daiichi Sankyo Company（第一三共）利用其新型工程改造的腺相关病毒（vgAAV）载体用于递送新型治疗性蛋白质，以解决高度流行的眼科疾病中未公开的靶标。ViGe

1月11日，开发神经退行性疾病RNAi疗法的生物技术公司Atalanta Therapeutics宣布完成了由F-Prime Capital独家投资的A轮融资。此外，Atalanta还宣布与Biogen和Genentech达成了战略合作，各项合作预付款和融资总额为1.1亿美元。 

血管功能不仅是心血管疾病的一个重要研究领域，也是癌症防治研究的一个重要方向。内皮细胞与血小板的相互作用无论在心血管领域，还是癌症领域，都具有重要意义，涉及到凝血功能，内皮功能等一系列病生理机制。血管的通透性不仅能影响心脑血管疾病【1】，而且还能影响癌症的进展【2】。肝细胞癌 (H

▎药明康德内容团队编辑有望斩获第4款FDA批准疗法，Alnylam皮下注射RNAi疗法3期临床试验结果积极Alnylam Pharmaceuticals公司近日宣布，其在研RNAi疗法vutrisiran，在治疗遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性患者的3期临床试验中达到

奇点糕有时候会想，为什么大家都喜欢看科学进展？就是因为以前很多只敢想想，甚至想都不敢想的事情，都能随着不断的研究进步变成现实。比如一些遗传性疾病，教科书上过去把病因写得很清楚，但也只能说一句“基因治疗或能成为特效疗法”。而在2020年，基因治疗已经交出了实实在在的成果。在近期的美