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  • 全球首批!诺华siRNA疗法获欧盟上市批准
    2020-12-12
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    药明康德
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    化学药制剂
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    ▎药明康德内容团队编辑今日,诺华宣布其siRNA疗法Leqvio(inclisiran)已获得欧盟委员会的批准,用于治疗成人高胆固醇血症及混合性血脂异常。这是这款“first-in-class”疗法的全球首批。值得一提的是,在初始注射及第三个月的注射治疗后,患者有望每年仅接受两次
    上市诺华疗法
  • 恒瑞第七款创新药获批在即,直面百济、再鼎与AZ!进击全球TOP15!
    2020-12-11
    ·
    E药经理人
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    基因治疗
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    恒瑞医药在短短几年内推出了6款创新药,如今,第7款新药氟唑帕利获批在即,恒瑞围绕这一产品大手笔展开了20余项临床,基本与PD-1同属一个量级。恒瑞转型的速度已令中国志在转型的传统药企望其项背,但同时,恒瑞何时能够诞生真正的原创新药、全球新药,成为一家真正的创新药企,业界也在追问。...
    新药获批恒瑞
  • Nat Cell Biol | 戚益军组揭示植物miRNA产生的核心工作机制
    2020-12-08
    ·
    BioArt
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    基因治疗
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    责编 | 奕梵miRNA通过调节基因表达,在植物生长发育、逆境响应等过程中发挥重要调控作用;阐明miRNA的产生和功能机制,对于揭示基因表达调控规律、开发改良作物农艺性状的新资源具有重要意义。植物miRNA由DCL1-HYL1-SE (DICER-LIKE 1-HYPONASTI
    揭示CellNat
  • 韩国RNAi新药公司OliX完成3720万美元融资
    2020-12-03
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    医药合作投融资联盟
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    基因治疗
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    2020年12月1日,韩国,全球领先的RNAi治疗药物开发商OliX Pharmaceuticals(纳斯达克股票代码:226950)宣布,该公司最近完成了415亿韩元的融资(约3720万美元)以支持该公司在美国的扩张并在全球范围内扩展其产品线。OliX将在该公司位于圣地亚哥的工
    融资新药
  • 速递 | 靶向p53突变,潜在新药启动临床试验
    2020-11-26
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    药明康德
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    基因治疗
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    ▎药明康德内容团队编辑致力于肿瘤精准治疗新药开发的PMV Pharma公司近日宣布,其精准靶向p53 Y220C突变体的激活剂PC14586启动1/2期临床试验,旨在治疗携带p53 Y220C突变的晚期实体瘤患者。 p53蛋白在正常情况下具有“抑癌”的作用。但一旦发生突变,p53
    临床新药靶向
  • 最安全基因治疗载体不安全?10年研究发现或增加肝癌风险
    2020-11-18
    ·
    基因谷
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    基因治疗
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    基因疗法如火如荼,然而长期存在的安全性顾虑仍无法接触。11月17日,国际学术期刊《自然-生物技术》(Nature Biotechnology)在线发表的一项研究指出,一项针对患有血友病的狗接受腺相关病毒(AAV)基因疗法的10年研究发现了可能会增加肝癌风险的基因组变化。研究表明,
    治疗研究发现基因
  • 1000万美元里程碑付款,礼来合作开发RNAi基因疗法新药申请获FDA授权
    2020-11-17
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    医药第一时间
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    基因治疗
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    编译丨海明威11月16日,RNA干扰(RNAi)基因治疗药物开发商Dicerna Pharmaceuticals ,Inc.向外宣布美国FDA目前已授权与礼来合作开发的代号为LY3561774的新药申请(IND),这是Dicerna与礼来合作的第一个临床阶段候选药物。该授权的通过
    礼来基因新药合作开发
  • 速递 | 首款全身性给药体内CRISPR疗法进入临床试验
    2020-11-12
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    药明康德
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    基因治疗
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    ▎药明康德内容团队编辑Intellia Therapeutics日前宣布,该公司的在研基因编辑疗法NTLA-2001已经完成全球性1期临床试验的首例患者给药。NTLA-2001是一款基于CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法,具有一次治疗,潜在治愈转甲状腺素蛋白淀粉样变性(AT
    疗法进入临床临床
  • 珀金埃尔默以3.83亿美元收购Horizon,扩大生命科学和基因组学服务
    2020-11-03
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    医药合作投融资联盟
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    基因治疗
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    增加CRISPR和RNAi产品以补充PerkinElmer的生命科学和应用基因组学解决方案,并有未来机会改善基于细胞的精准医学发现2020年11月2日,马萨诸塞州沃尔瑟姆,PerkinElmer(NYSE:PKI)(以下简称“珀金埃尔默”)和Horizon Discovery G
    基因组生命科学基因收购
  • 治疗β地贫,博雅辑因CRISPR/Cas9基因编辑疗法临床申请获得国家药监局受理丨医麦猛爆料
    2020-10-27
    ·
    医麦客
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    基因治疗
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    本文转载自博雅辑因2020年10月27日/医麦客新闻 eMedClub News/-2020年10月27日,博雅辑因今日宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01,即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的
    临床基因治疗药监局
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