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  • 速递 | 一月一针降低疾病发作97%,反义寡核苷酸疗法达到2期临床终点
    2021-03-30
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    药明康德
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    基因治疗
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    ▎药明康德内容团队编辑Ionis Pharmaceuticals今天宣布,其在研反义寡核苷酸(ASO)疗法IONIS-PKK-LRx在2期临床试验中达到主要终点和次要终点,与安慰剂相比,显著降低遗传性血管水肿(HAE)患者的疾病发作次数。在试验的第5周至17周内,每月HAE疾病发
    终点期临床临床疗法
  • 中科院武汉病毒所肖庚富/王薇组在抗日本乙型脑炎病毒感染的分子机制领域取得新进展
    2021-03-28
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    医学权威
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    基因治疗
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     近日,国际学术期刊Antimicrobial Agents and Chemotherapy(《抗微生物制剂与化学治疗》)在线发表了中国科学院武汉病毒研究所/生物安全大科学研究中心肖庚富学科组、王薇团队的最新研究成果。论文题为“RNAi screening reveals re
    进展病毒
  • PROTAC新技术开启肿瘤靶向治疗新领域
    2021-03-26
    ·
    药时代
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    基因治疗
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     提到肿瘤的分子靶向治疗,相信大家并不陌生。这种精准的治疗手段,疗效好而副作用少,可谓晚期肿瘤患者的福音。然而,目前证实的驱动基因太有限,使靶向治疗的获益患者群体相对受限。更重要的是,不可成药的蛋白靶标(比如KRAS,TP53等)和无活性的突变位点在癌症病人身上随处可见,现有的小
    治疗肿瘤靶向
  • BioNews | Ionis: 停止tominersen治疗亨廷顿病3期临床试验,盘前跌21.24%
    2021-03-23
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    蹊之美股生物医药
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    基因治疗
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    作者:Dr. Sun微信公众号:蹊之美股生物医药 / CaesarBiotech标的公司:Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS)Ionis Pharmaceuticals 宣布罗氏将停止反义寡核苷酸疗法tominersen治疗亨廷顿病的
    治疗期临床临床
  • 基因治疗公司StrideBio完成8150万美元B轮融资
    2021-03-17
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    医药合作投融资联盟
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    基因治疗
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    2021年3月16日,美国北卡罗莱纳州研究三角园,临床前基于新型工程化腺相关病毒(AAV)的基因疗法的领先开发商StrideBio宣布完成超额认购的B轮融资,筹集了8150万美元。2017年5月,Hatteras Venture Partners提供了种子轮资金。2018年6月,
    融资基因B轮治疗
  • 新型RNAi药物来了!有效穿透血脑屏障,促进肿瘤细胞死亡 | Science子刊突破成果
    2021-03-11
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    医药魔方Pro
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    基因治疗
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    胶质母细胞瘤是一种恶性脑瘤,复发率很高,由于血脑屏障和血液肿瘤屏障(BBB/BTB),药物的开发十分困难,而且现有的多种治疗方案与严重的治疗相关的毒性有关。 为了将药物递送到颅内,美国西北大学的研究人员开发了1种球形核酸药物(spherical nucleic acid, SNA
    Science细胞肿瘤
  • 成功靶向两大“不可成药”靶点,双特异性抗体研究再获突破!
    2021-03-02
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    药明康德
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    基因治疗
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    ▎药明康德内容团队编辑在抗癌疗法开发领域,RAS和p53蛋白是两个“臭名昭著”的靶点。一方面,出现在这两个蛋白上的突变在癌症患者中最为常见;另一方面,RAS和p53又都是“不可成药”靶点,传统的小分子药物很难有效靶向RAS或p53,直到最近几年,针对KRAS G12C突变体开发的
    靶向抗体靶点
  • 明济生物Claudin 18.2单抗获得临床批件丨医麦猛爆料
    2021-03-01
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    医麦客
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    基因治疗
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    医麦客近期热门报道★北恒生物联合浙江大学医学院附属第一医院发表首篇基于CRISPR/Cas9基因编辑双靶点通用型CAR-T治疗B急淋的临床研究成果★CAR-T前浪Juno首款产品上市之路,对国内产品开发和审批有何启发?丨医麦新观察2021年3月1日/医麦客新闻 eMedClub
    单抗临床批件生物
  • 首款国产产品进入临床,你是否已经错过了这个大风口?
    2021-03-01
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    动脉网
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    基因治疗
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    基因治疗产业的发展,在基因编辑技术出现之后,以技术特点的不同,分为了较为鲜明的两派。一派以已经比较成熟的AAV等病毒递送技术为基础,将患者缺失或有功能问题的基因回补(以下简称为基因治疗);另一派则以使用CRISPR基因编辑,直接对患者部分细胞的基因组进行修复(以下简称为基因编辑治
    临床进入临床
  • 北恒生物联合浙江大学医学院附属第一医院发表首篇基于CRISPR/Cas9基因编辑双靶点通用型CAR-T治疗B急淋的临床研究成果
    2021-02-28
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    医麦客
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    基因治疗
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    医麦客近期热门报道★中国基因治疗里程碑合作,病毒载体CDMO派真生物携手颇尔开发基因治疗生产技术丨医麦猛爆料★ 3月即将上市,首款递交上市申请的 BCMA CAR-T疗法发布关键Ⅱ期研究数据丨医麦新观察2021年2月28日/医麦客新闻 eMedClub News/-南京北恒生物科
    治疗医学靶点CAR
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