BioNews | Ionis: 停止tominersen治疗亨廷顿病3期临床试验，盘前跌21.24%

作者：Dr. Sun

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标的公司：Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ：IONS)

Ionis Pharmaceuticals 宣布罗氏将停止反义寡核苷酸疗法tominersen治疗亨廷顿病的3期临床研究，该药为罗氏从Ionis引进，截止3月23日Ionis盘前下跌21.24%。

要点

1、Tominersen的I期PK/PD研究（GEN-PEAK）和亨廷顿氏病（HD）自然历史观察研究将继续进行。

2、没有发现新出现的有关tominersen的安全信号。

3、Ionis于美东2021年3月22日下午5点网络直播。

2021年3月22日，IONS宣布，其合作伙伴罗氏（Roche）决定中止tominersen治疗亨廷顿氏病（HD）的临床3期GENERATION HD1研究。该决定是基于一个无盲独立数据监控委员会（iDMC），对III期数据进行预先审查的结果。尽管没有新发现安全信号，但委员会还是根据药物对受试者的潜在收益/风险提出了建议。参与者的安全性和临床结局将继续随访。

此外，tominersen的开放标签延伸研究（GEN-EXTEND）将暂停给药，同时数据将被深入分析以指导该研究的下一步计划。罗氏还表示，tominersen的1期PK/PD研究（GEN-PEAK）和HD疾病自然史研究将继续进行。

罗氏（Roche）表示，一旦获得研究的全部数据，罗氏（Roche）将与社区分享学习经验和未来计划。

About tominersen and the clinical trials

Tominersen，之前命名为IONIS-HTTRx或RG6042，是一种在研反义寡核苷酸疗法，旨在减少所有形式亨廷顿蛋白（HTT）的产生，包括其突变体mHTT。2017年12月，罗氏（Roche）从Ionis 获得研究分子的授权。

Tominersen治疗亨廷顿氏病临床研究包括：

1、GENERATION HD1：一项随机，多中心，双盲，安慰剂对照的III期临床研究，评估了25个月内tominersen治疗HD的有效性和安全性。受试者被随机分为鞘内注射tominersen或安慰剂，120mg/2month，或120mg/4month。这项研究从全球18个国家招募了791名受试者。

2、GEN-EXTEND：针对所有HD受试者的开放标签扩展研究。研究中，受试者接受tominersen 120mg/2month，或120mg/4month治疗。

3、GEN-PEAK：旨在更好地了解tominersen的药代动力学的1期临床，以及tominersen对mHTT水平和脊髓液和血液中的其他标志物的影响，tominersen的剂量范围从30mg到120mg。

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