【药研发1208】CRISPR基因编辑疗法最新临床数据公布 | 全球首个治疗史密斯-马吉利综合征药物获批...

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今日头条

CRISPR基因编辑疗法最新临床数据公布。CRISPR公司和Vertex公司在ASH2020年会上公布了其CRISPR/Cas9基因编辑疗法 CTX001 的最新临床数据。所有7例输血依赖性 β 地中海贫血 (TDT)患者在接受CTX001治疗后，在最近一次随访时均不依赖输血。所有3例严重 镰刀型细胞贫血病 (SCD)患者在接受CTX001治疗后，均无血管闭塞危象(VOCs)。CTX001治疗首例TDT患者(随访时间为18个月)和首例严重SCD患者(随访时间为15个月)的案例研究已同时发表在《新英格兰医学杂志》上。

国内药讯

1.奥赛康注射用兰索拉唑首家通过一致性评价。江苏奥赛康药业注射用兰索拉唑获国家药监局批准通过一致性评价，为该品种首个通过一致性评价的仿制药。兰索拉唑是一种质子泵抑制剂，原研厂家为武田制药，口服制剂最早于1992年上市；由TAP制药公司开发的注射用兰索拉唑，于2004年6月获FDA批准上市。注射用兰索拉唑可用于口服疗法不适用的伴有出血的十二指肠溃疡、伴有出血的胃溃疡、急性应激性溃疡和急性胃粘膜病变等疾病的治疗。

2.三叶草生物“S-三聚体”新冠疫苗I期临床结果积极。三叶草生物“S-三聚体”重组亚单位新冠候选疫苗在I期临床中取得积极结果。在分别与葛兰素史克和Dynavax的佐剂系统联合使用下，可在150 名成年和老年受试者中诱导出强烈的中和免疫应答，并且显示了良好的安全性和耐受性。由流行病预防创新联盟（CEPI）资助、预计将于12月开展的国际II/III期临床，将进一步评估这款疫苗与GSK预防疾病大流行的疫苗佐剂系统联合使用下的安全性和效力。

3.诺诚健华公布奥布替尼最新临床数据。诺诚健华在ASH2020年会上公布其BTK抑制剂奥布替尼最新临床数据。在治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的中国II期研究中，中位随访为14.3个月时，奥布替尼经IRC评估的总缓解率ORR达到91.3%；中位起效时间1.87个月，中位PFS和DOR均未达到。在治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤的中国II期临床中，中位随访为16.4个月时，奥布替尼总缓解率为87.9%，93.9%患者实现疾病控制；中位DOR和PFS均未达到。

4.百济神州公布泽布替尼两项研究最新数据。百济神州在ASH2020年会上公布BTK抑制剂泽布替尼（百悦泽）最新临床数据。用于治疗复发/难治性（R/R）边缘区淋巴瘤（MZL）的Ⅱ期临床MAGNOLIA初步结果显示，中位随访为10.7个月时，在所有亚型中，经研究者评估的总缓解率（ORR）为74.2%。用于治疗染色体17p缺失初治（TN）慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的Ⅲ期SEQUOIA 试验C组更新结果显示，与中位随访为10个月时的初步结果相比，中位随访时间延长至21.9个月时，CR率从1.9%提高至6.4%。

5.德琪合作品种ATG-010申报新临床。德琪医药SINE抑制剂ATG-010（selinexor）一项新的临床试验申请获CDE受理。该试验是一项Ⅱ/Ⅲ期全球性多中心随机临床研究，旨在评价ATG-010联合R-GDP（SR-GDP）治疗复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（rrDLBCL）的疗效及安全性（代号：XPORT-DLBCL-030）。ATG-010是德琪医药与Karyopharm 公司的合作品种，已获FDA批准联合低剂量地塞米松用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤（rrMM）患者；以及单药口服疗法用于治疗rrDLBCL患者。

6.中生制药与科兴中维达成联营合作协议。12月7日，中生制药发布公告称，全资附属公司香港俊领拟向科兴中维出资5.15亿美元，资金用于新冠灭活疫苗克尔来福的进一步开发、产能扩展和生产，以及科兴中维其他开发及营运活动。此次出资完成后，中生制药将拥有科兴中维的注册资本15.03%的权益。目前，科兴中维生物新冠灭活疫苗克尔来福™已启动未成年组的Ⅰ/Ⅱ期临床。

国际药讯

1.Y-mAbs抗体药物naxitamab获FDA加速批准。FDA加速批准Y-mAbs公司GD2单抗Naxitamab（商品名：Danyelza）上市，联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），用于治疗1岁及以上复发性或难治性高危骨/骨髓神经母细胞瘤的儿童和成年患者，这些患者在之前的治疗中表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定。此前，Naxitamab已获FDA的优先审查资格、孤儿药资格、突破性疗法称号和罕见儿科疾病疗法资格。

2.全球首个治疗史密斯-马吉利综合征药物获批。FDA批准Vanda公司褪黑素受体激动剂Hetlioz (tasimelteon) 胶囊和口服混悬液的上市申请，分别用于治疗史密斯-马吉利综合征(SMS)成人和儿童患者夜间睡眠障碍。Hetlioz也是FDA批准的首个用于治疗SMS的药物。SMS是一种罕见的由17p染色体少量缺失引起的非遗传性神经发育异常疾病。其最常见的症状是睡眠障碍。此前，Hetlioz被FDA批准用于治疗成人非24小时睡眠觉醒障碍。

3.杨森BCMA/CD3双抗最新临床数据公布。杨森在ASH2020年会上公布其治疗血液癌症的研发管线中多个项目的最新进展，其中包括BCMA/CD3双抗Teclistamab治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的Ⅱ期临床数据。teclistamab在这类患者中的ORR达到73%（16/22），其中55%的患者达到非常好的部分缓解（VGPR），23%的患者达到完全缓解（CR）。在中位随访时间为3.9个月时，95%（15/16）获得缓解的患者无疾病进展，而且缓解程度随时间推移进一步加深。

4.礼来差异化非共价BTK抑制剂公布最新数据。礼来旗下Loxo Oncology公司在ASH2020年会上公布其非共价BTK抑制剂LOXO-305的最新数据。全球性Ⅰ/Ⅱ期临床BRUIN的结果显示，在治疗对共价BTK抑制剂产生耐药性的经治套细胞瘤（MCL）患者时，LOXO-305达到52%的总缓解率。在治疗华氏巨球蛋白血症经治患者时达到68%的总缓解率。该公司计划明年年初在MCL患者中启动一项评估LOXO-305与共价BTK抑制剂相比较的Ⅲ期研究。

5.瑞德西韦即将启动在国际空间站的药物研究。据欧洲空间局官网显示，科学家将使用商业ICE立方体服务（ICE Cubes Service），在微重力下测试COVID-19治疗药物瑞德西韦，以更好地了解瑞德西韦如何与其传递物质环糊精相互作用，从而提高药物的效率。据悉，本次瑞德西韦的太空实验将在欧空局的哥伦布实验室进行，该实验室是国际空间站上的一个模块，承载着科学和物理学研究工作。瑞德西韦有望成为首个进入太空研究的COVID-19药物。

医药热点

1.印度官员接种印度国产疫苗后被感染。据《印度时报》报道，印度哈里亚纳邦的内政部长阿尼尔维吉于11月20日接种了一剂印度巴拉特生物（Bharat Biotech India）生产的新冠疫苗Covaxin，目前该名官员的新冠病毒检测呈阳性。巴拉特生物针对维吉感染作出回应称，Covaxin疫苗分为两剂注射，疫苗的有效性将在第二剂注射的14天后才能确定。目前巴拉特生物正在印度开展广泛的Ⅲ期试验，评估这款国产疫苗对印度不同人群的适用性。

2.上海市健康影响评估制度建设方案发布。日前，上海市健康影响评估制度建设方案发布。该项目主要成员、上海市疾控中心健康危害因素监测控制所所长苏瑾介绍，评估工作同时还建立配套的评估指南和指标列表，评估指南明确健康影响评估原则、评估启动时间、评估方法、评估程序等四方面内容，指标列表则针对市民主要健康问题，包括环境、死亡和肿瘤、职业病和地方病等11大类，共涵盖279个代表性指标。

3.国家放射与治疗临床医学研究中心在沪启动。国家放射与治疗临床医学研究中心在复旦大学附属中山医院揭牌启动，中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波担任该研究中心主任。成立后的国家放射与治疗临床医学研究中心将全面覆盖心脏介入、外周血管介入、神经介入、肿瘤介入和综合介入五大介入学科分支，并形成各自的研究团队，以泛血管理论为指导，构建介入创新技术平台。

股市资讯

上个交易日 A 股医药板块   -1.14%

涨幅前三     跌幅前三

广 生 堂  +9.14%   沃森生物  -20.00%

我武生物  +5.86%   新光药业  -9.97%

东方生物  +5.48%   西藏药业  -6.30%

【恒瑞医药】（1）公司及子公司成都盛迪近日收到国家药监局核准签发的关于氟唑帕利胶囊及醋酸阿比特龙片的《药物临床试验批准通知书》，并将于近期开展临床试验。（2）公司及eVENUS PHARMACEUTICAL LABORATORIES INC.近日收到国家药监局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，产品名：SHR8058滴眼液，将于近日开启临床试验。

【新产业】公司收到药监局颁发的 1 项《医疗器械注册证》，产品名为乙型肝炎病毒 e抗原测定试剂盒（化学发光免疫分析法）。（注：公司前期已取得该产品注册证，但只适用于定性检测，本次产品注册证用于定量检测。）

【灵康药业】公司下属全资子公司美兰史克收到国家药监局核准签发的注射用氟氯西林钠《药品注册批件》。

审评动向

1. CDE最新受理情况（12月06 日）

暂无

   2. FDA最新获批情况（北美12月04日）

暂无

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