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2021-03-02·药明康德+ 订阅账号 ·基因治疗+ 订阅行业 ·▎药明康德内容团队编辑在抗癌疗法开发领域，RAS和p53蛋白是两个“臭名昭著”的靶点。一方面，出现在这两个蛋白上的突变在癌症患者中最为常见；另一方面，RAS和p53又都是“不可成药”靶点，传统的小分子药物很难有效靶向RAS或p53，直到最近几年，针对KRAS G12C突变体开发的
2021-03-01·医麦客+ 订阅账号 ·基因治疗+ 订阅行业 ·医麦客近期热门报道★北恒生物联合浙江大学医学院附属第一医院发表首篇基于CRISPR/Cas9基因编辑双靶点通用型CAR-T治疗B急淋的临床研究成果★CAR-T前浪Juno首款产品上市之路，对国内产品开发和审批有何启发？丨医麦新观察2021年3月1日/医麦客新闻 eMedClub
2021-03-01·动脉网+ 订阅账号 ·基因治疗+ 订阅行业 ·基因治疗产业的发展，在基因编辑技术出现之后，以技术特点的不同，分为了较为鲜明的两派。一派以已经比较成熟的AAV等病毒递送技术为基础，将患者缺失或有功能问题的基因回补（以下简称为基因治疗）；另一派则以使用CRISPR基因编辑，直接对患者部分细胞的基因组进行修复（以下简称为基因编辑治
2021-02-28·医麦客+ 订阅账号 ·基因治疗+ 订阅行业 ·医麦客近期热门报道★中国基因治疗里程碑合作，病毒载体CDMO派真生物携手颇尔开发基因治疗生产技术丨医麦猛爆料★ 3月即将上市，首款递交上市申请的 BCMA CAR-T疗法发布关键Ⅱ期研究数据丨医麦新观察2021年2月28日/医麦客新闻 eMedClub News/-南京北恒生物科
2021-02-26·同写意+ 订阅账号 ·基因治疗+ 订阅行业 ·“关注杜”是同写意法规俱乐部理事长，前FDA药品审评官杜涛博士为同写意打造的精品专栏，本专栏将用最快的速度对今后FDA批准上市的新药和新的治疗方案进行专业解读。今日，美国FDA批准Sarepta Therapeutics公司研发的反义寡核苷酸疗法Amondys 45上市，用于治疗
2021-02-26·药明康德+ 订阅账号 ·基因治疗+ 订阅行业 ·▎药明康德内容团队编辑今日， Sarepta Therapeutics公司宣布，美国FDA已经批准该公司开发的反义寡核苷酸疗法Amondys 45（casimersen）上市，用于治疗特定类型的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。他们携带的基因突变适合使用外显子45跳跃的策略进行治疗
2021-02-25·医药第一时间+ 订阅账号 ·基因治疗+ 订阅行业 ·编译丨柯柯法国大型制药公司赛诺菲正与德国Sirion生物技术公司合作，开发基于病毒载体的基因递送技术。2月23日，Sirion公司宣布，将与赛诺菲以及德国海德堡大学医院的合作伙伴德克·格里姆（Dirk Grimm）教授合作，开发新的改良组织选择性腺相关病毒（AAV）载体，以提供更
2021-02-23·生物通+ 订阅账号 ·基因治疗+ 订阅行业 ·一个国际科学家团队发现了一种利用CRISPR基因编辑的方法来帮助治疗镰状细胞病和β地中海贫血。由圣朱德儿童研究医院的研究人员领导的一个国际科学家团队最近发现了一种方法，利用CRISPR基因编辑来帮助修复从患者体内分离的血细胞中的镰状细胞病和β地中海贫血。这项研究发表在《Natur
2021-02-20·BioArt+ 订阅账号 ·基因治疗+ 订阅行业 ·责编 | 酶美免疫系统可以识别和消除肿瘤细胞。但是，肿瘤细胞通常可以制定多种策略来逃避免疫监视，并因此促进了肿瘤的发展。免疫逃逸已经被认为是癌症发生的标志之一，并且促进肿瘤的发展。通常，癌细胞可以逃避免疫通过消除效应T细胞进行监测，募集调节免疫细胞，并减少免疫识别形成免疫抑制性肿
2021-01-24·中关村生命科学园+ 订阅账号 ·基因治疗+ 订阅行业 ·点击蓝字关注我们2021年1月18日，博雅辑因CRISPR/Cas 9基因编辑治疗β地中海贫血产品ET-01的临床试验申请获中国国家药品监督管理局批准。这也是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病
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