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  • 远端肾小管酸中毒药物即将在欧获批 | 孤儿药
    2021-04-12
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    罕见病信息网
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     远端肾小管酸中毒dRTA是一种罕见病,其特征是代谢产生的酸在肾脏排泄失败,目前尚无获批的治疗方法。血液中积累的过量酸会导致PH值失衡(酸中毒)以及多种其他并发症,如儿童生长迟缓和佝偻病(一种影响骨骼发育的疾病),以及一系列代谢障碍,如低钾水平、尿中钙升高导致肾结石,肾内钙沉积形
    孤儿药药物获批
  • 徐瑞华教授领衔多学科团队成功开发免疫治疗临床试验创新研究终点
    2021-04-12
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    中国医学论坛报今日肿瘤
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    在现今临床试验中,总生存(OS)期是公认的衡量新药或新疗法临床获益的金标准。然而,选用OS期作为主要研究终点往往需要较长的随访时间,进而增加试验周期及人力成本。因此,现实中许多临床试验尝试使用能预测OS期获益的指标作为替代研究终点。在传统的化疗及靶向治疗试验中,无进展生存(PFS
    治疗免疫终点成功
  • 是时候对含糖饮料说不了!新研究表明糖会影响大脑发育
    2021-04-12
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    生物谷
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    本文系生物谷原创整理,欢迎分享,转载须授权来自美国南加州大学、佐治亚大学、加州大学洛杉矶分校等单位的研究人员合作,在《Translational Psychiatry》 杂志上发表了题为“Gut microbial taxa elevated by dietary sugar d
    饮料新研究
  • Science:揭示蛋白QSER1保护DNA甲基化谷免受新生甲基化
    2021-04-12
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    生物谷
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    本文系生物谷原创整理,欢迎分享,转载须授权DNA甲基化对哺乳动物的发育至关重要,它的失调可导致严重的病理状况,包括免疫缺陷-着丝粒不稳定-面部异常综合征(immunodeficiency-centromeric instability-facial anomalies syndr
    ScienceDNA揭示
  • IPO早知道 | Artiva Bio:同种异体NK细胞疗法公司申请1亿美元IPO上市
    2021-04-12
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    蹊之美股生物医药
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    作者:Wenjing微信公众号:蹊之美股生物医药 / CaesarBiotech标的公司: Artiva Biotherapeutics, Inc. (NASDAQ: RTVA)Artiva Biotherapeutics提交了1亿美元初步招股书,IPO前持股5%的机构如下: 融
    细胞疗法IPO上市
  • BioNews | Aprea Therapeutics: Eprenetapopt获得急性髓细胞性白血病(AML)孤儿药认证
    2021-04-12
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    蹊之美股生物医药
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    作者:Dr. Sun微信公众号:蹊之美股生物医药 / CaesarBiotech标的公司:Aprea Therapeutics, Inc.(NASDAQ:APRE)2021年4月8日,生物制药公司 Aprea Therapeutics,Inc. 的 eprenetapopt 获美
    白血病孤儿药细胞
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