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标的公司：Aprea Therapeutics, Inc.（NASDAQ：APRE）
2021年4月8日，生物制药公司 Aprea Therapeutics，Inc. 的 eprenetapopt 获美国食品药品监督管理局（FDA）授权孤儿药称号，用于治疗AML。
FDA授予“孤儿药”称号，用以促进评估和开发治疗影响不足200,000人的罕见病或疾病状态的安全有效的疗法。该称号鼓励为指定人群开发和商业化药品，权利包括获得药物批准后在美国享有7年市场专有权，FDA在临床试验设计方面给予援助，与临床试验费用相关的税收抵免以及免FDA使用费。
About Aprea Therapeutics, Inc.
Aprea Therapeutics，Inc.是总部位于马萨诸塞州波士顿的一家生物制药公司，在瑞典斯德哥尔摩设有研究机构，致力于开发和商业化可激活突变型肿瘤抑制蛋白p53的新型癌症治疗药物。该公司的主要候选产品是eprenetapopt（APR-246），这是一种用于血液系统恶性肿瘤和实体瘤临床治疗的小分子药物。目前，Eprenetapopt已获得FDA关于骨髓增生异常综合症（MDS）的突破性疗法、孤儿药和快速通道认证，针对急性髓性白血病（AML）的FDA孤儿药物和快速通道认证，以及欧洲MDS委员会的孤儿药物认证用于治疗MDS、AML和卵巢癌。APR-548是突变体p53的下一代小分子激活剂，目前正在开发用于口服给药。
About p53, eprenetapopt and APR-548
抑癌基因p53，是人类癌症中最常见的突变基因，约占所有肿瘤的50％。这些突变通常与抗癌药的耐药性和较差的总体存活率有关，代表了癌症治疗中尚未满足的医学需求。
小分子Eprenetapopt（APR-246），已证明可通过恢复野生型p53构象和功能重新激活突变型和失活的p53蛋白，从而在人类癌细胞中诱导程序性细胞死亡。eprenetapopt已在多种实体和血液学肿瘤（MDS，AML和卵巢癌等）中观察到临床前抗肿瘤活性。此外，与传统的抗肿瘤药物（例如化疗）联合，如机制互补的抗癌药和免疫肿瘤检查点抑制剂等，有强大的协同作用。除临床前测试外，还完成了eprenetapopt的1/2期临床试验，证明了其具有良好的安全性，在血液系统恶性肿瘤和TP53基因突变的实体瘤的中具有良好的应答。
eprenetapopt和azacitidine用于TP53突变MDS一线治疗的关键性3期临床试验已经完成，未能达到完全缓解的主要终点。有关血液系统恶性肿瘤和实体瘤的其他临床试验正在进行中。Eprenetapopt已获得FDA授予MDS的突破性疗法，孤儿药和快速通道认证，获得FDA授予AML的孤儿药和快速通道认证，以及来自欧洲药品管理局的MDS，AML和卵巢癌的孤儿药认证。
APR-548是下一代小分子p53激活剂。APR-548已证明在TP53突变癌细胞系中具有较高的口服生物利用度，相对于eprenetapopt效力更强，并在给予荷瘤小鼠口服后，显示出抑制体内肿瘤生长的作用。APR-548预计将于2021年第2季度开始进行1期临床试验。
AML是成人白血病的最常见形式，在60岁及以上的患者中发病率较高。AML的特征是异常的未成熟白细胞的增殖，损害正常血细胞的产生。AML可以原发，也可以继发于其他血液系统疾病，或者由于先前恶性肿瘤的化疗或放疗引起；继发性AML的预后比原发AML差。TP53的突变与预后不良有关，约有20％的新诊断AML患者，超过30％的治疗相关的AML患者，和约70-80％的复杂核型患者发生TP53突变。
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