写意报告 | 赛道拥挤，唯创新者赢—全球研发全景对中国制药创新的启示
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关键词：
制药药研发
资讯来源：同写意
发布时间：
2021-08-30
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写意巨献，1个主论坛，5个分会场，9个主题论坛，
数十位CMO齐聚
，千人大会等你来看！
IQVIA艾昆纬副总裁、大中华区商务解决方案总经理
“我们的赛道是不是已经过于拥挤？对于任何一家制药企业来说，创新的转型发展本来就不是一件容易的事情，研发创新的过程牵涉到方方面面的长期决策，对已经身处密集产品管线竞争中的企业，改变更是难上加难。
艾昆纬的药物开发战略
（Strategic Drug Development）
希望能帮助制药企业从产品研发到市场商业化
（From molecule to market）
的整个过程都能以战略高度，评估药品研发与创新投资逻辑，做好产品生命周期中的每一个决策。”邵文斌先生如是说。
“临床价值”虽然对药品的临床研究和上市申请非常重要，但很多药品的“商业价值”则是从产业和市场的角度判断一个药品能否具备投资意义的另一个重要因素。临床价值高未必就一定意味着高商业价值。罕见病的药物开发，涉及到非常少量的患者，即使临床价值等各方面都非常出众，但将其作为商业药物进行开发则会面临诸多挑战。
如果说“市场是一只无形的手”，把药物选择完全交给市场无疑会造成很多的浪费，这其中还牵涉到临床资源、患者资源的浪费。单纯从商业化角度来说，众多的产品进入到竞争环节，从二期三期到市场开拓阶段，所需要的投资是临床阶段所需投资的几十倍不止，对于市场、产业、社会等来说都将是巨大的浪费。
从反面来看，如果市场没有引入足够的竞争，很多研究就无法及时解决患者和临床的未满足需求。因此，药品研发创新需要策略性、战略性的选择、规划，以及定期评估持续或是终止的问题。
因此，在市场、监管、支付等多方力量的影响下，全球制药创新内并没有一个统一的界限来评估某个研发赛道是否过于拥挤，而以此来判断企业在药物研发资源的分配是否需要调整。通道是否过于拥挤，哪些地方存在错位竞争机会……企业也需要边走边规划，不断摸索出新投资组合、寻找能进一步开发市场的机会。
全球管线研发呈现的趋势是否能够为企业的管线布局所参考？毫无疑问肿瘤药的管线布局占比重非常大，这个现象已经非常说明问题！虽然2020年全球研发管线的数量受到新冠疫情影响有所下降，但肿瘤药物43%的占比，依然是制药企业投资的热点，相较于第二名的神经学
（只有不到10%的份额）
，今天的管线布局和今后上市药物聚焦在肿瘤领域是不争的事实！
3、近半数研究开始聚焦罕见瘤种，神经疾病机会不断升温
过去十年，对罕见肿瘤的研究占比已达到1/3，可预见新上市的众多药物产品中将仍以肿瘤药为主，这样的趋势不会短期内改变。
今年来，罕见肿瘤和高发病肿瘤的研发药物比例已经达到50对50。未来的几十年中，特别是罕见肿瘤，next generation therapy将受到市场的追捧。如果从市场选择的逻辑来看，对罕见肿瘤治疗的投资或许代表了全球研发管线发展的新方向。
从神经学领域的开发进度来看，这个赛道更多聚焦于老龄化带来的疾病治疗研究机会。比如阿尔茨海默症和帕金森综合症，在治疗领域里面可以看到管线所占比重依然很高。
从国家的角度，美国仍是新药研发主要的来源地，中国NAS数量
（new active substance）
则在迅速上升,同时欧洲和日本却在下降。
全球市场处于一个隐性状态，美国依然是新药研发的主要发源地，但同时也不应忽略中国在医药领域的创新势头，近几年来奋起直追:从原来的3%上升到了两位数，在很多领域为全世界的创新做出杰出贡献！
现在确实很多赛道出现过度拥挤的现象，并且一部分已经显现出商业风险。美国在治疗领域的创新分散着对多个治疗方案的研究，而中国则非常集中在少数靶点和机制。截止6月30日，大约 70%的临床研究集中在cell therapy细胞治疗领域。如果接下去大家都把目光放在cell therapy，这意味着未来几年这个领域也将变的拥挤，因此充满了未知的商业风险。
如前所述，中国的研发管线非常集中在少数机制和靶点，像ADC这样的领域，在靶点的选择当中，中国的布局更为集中，50%的研究瞄准HER2,这也说明在ADC中很多投资也有过热的风险。但不管怎样，包括ADC在内的很多“下一代治疗方案”
（Next Generation Therapy）
，中国已经奋起直追，研发和上市的进度已经紧跟国际步伐。
中国创新药在资本的推动下，在极短时间内迈入了与美国相同的融资量级。“下一代治疗方案中”的很多领域，中国已经有了快速且丰富的增长，甚至有超越性的发展，例如“数字治疗方案”。
此外，我国优质靶点的数量和质量跟国际先进水平的差距在逐渐缩小，比如说百济的泽布替尼和荣昌的RC18，它们的创新能力在全球范围内处于领导地位！
中国的新药研发，从人力资源禀赋及产品质量上，在国际范围内得到广泛的认可。中国的创新企业跟全球领先的制药企业在多个商业化领域开展深层次的合作，所以我们看到2020年和2021年有非常多的授权合作项目，某种程度上显示出跨国公司和国内创新企业紧密联手进一步将中国创新技术和创新能力向前推动。
中国紧跟着全球创新的步伐，中国的创新从质量、体量和发展速度这几块已经和国际接轨。同时，在一些细分领域，我国与国际先进水平的差距也进一步缩小。
在全球研发趋势瞬息万变的今天，中国研发的质量和模式正在向领先水平靠拢。如果有人问“五年以后到底哪些制药企业能够成为中国前五名或前十名”时，我们竟很难给出预测。因为在全球的制药巨头的不断演义中，新锐的生物制药企业正在迅速发展
（一般指年销售额在5亿美金上下同时研发的投入在两亿美金左右的企业）
，它们正成为市场创新的原动力。
如图中绿色部分都是大的制药企业引领的方向，蓝颜色的部分都是EBP的企业，它们在创新研发机制、对资本的驾驭能力等方面得到市场的青睐，国际大公司则在寻求后期研发和商业化的合作机会。
中国的EBP企业在过去十年中，实现在新药研发、领先产品上市，已经全球资本支持下的国际合作，近年来，中国多数的创新申报也同样来自于EBP，EBP成为了不可或缺的推动力，EBP的企业在创新的领域中越来越接近现有上市企业的发展水平，比如国产PD-1已经成功占据市场引领地位。因此，我们有理由相信中国的新生代EBP企业将能够在未来带领中国的创新制药企业获得更多机会、走向更广阔的天地。
-03-
未来几个影响新药临床研究的成功驱动因素
我们今天的研发虽然都会面临很多的风险，但企业的研发效率却一直有提升的机会，甚至在市场中有追赶行业顶尖水平的可能，尤其在涉及巨大投资额的临床研究中，我们需要关注未来一些影响行业的成功驱动因素！
1、技术手段的优化将极大提高临床研究生产力与成功率
对于药物类型的变化、生物标志物的可及性，监管环境变化以及预筛选患者库的患者招募的使用，这些在某种程度上能够进一步的提升我们研发成功的效率。
假如用分数形式来表达，分子显示着研发成功的产出，分母是企业临床研究各方面的投入。IQVIA通过建模模拟了各个因素对提升研发成功的影响
（包含各种投入的变化、生产率和成功率的变化）
。其中biomaker 生物标志物及其测试的应用，将更为精确地瞄准对药物有效性、安全性和成功更为密切相关的患者群体。
2、利用人工智能和机器学习的预测性分析系统使研发过程获益
人工智能AI分析方法能够在很大程度上提高工作效率。通过数据挖掘，研究人员可以发现新的临床假设、减少试验设计的风险、并且加快患者入主的速度。以患者为中心，设计研发策略用以把握有限的临床资源是所有工作的重中之重。
3、运用远程技术手段，帮助企业实践更高效的临床研发路径
新冠疫情肆虐之时，艾昆纬与行业和监管机构一起致力于利用平台化思维模式整合稀缺的患者资源。IQVIA艾昆纬建立远程技术平台，促使企业提高研发工作成功率并实现产出的最大化，其中包括快速患者招募、以患者和研究者为中心、减少成本、无纸化及提升各种效率的应用。艾昆纬将沿用更多的远程技术手段帮助企业在新冠疫情中进一步推动研发与创新工作，减少疫情对整个行业的影响。
赛道拥挤，唯创新者赢！虽然我们目前所做的工作距离现实中完全实现还有很大的距离，但从全球实践来说，这些工作是值得我们去思考去尝试的，也值得我们在疾病领域进一步探索！
【第三届全球生物医药前沿技术大会】
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