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2022年2月28日，Blueprint Medicines宣布与Roivant Sciences旗下的Proteovant Therapeutics达成一项战略性合作，以发现并开发新型靶向蛋白降解疗法，旨在针对癌症和血液学疾病领域的未竟医疗需求。靶向蛋白降解利用人体天然的蛋白质处理系统，提供了针对之前“难以成药”的蛋白质靶标，开发创新靶向药物的潜力。
Proteovant在尖端计算工具，如人工智能（AI）和高级机器学习模型的辅助下，利用蛋白质降解过程，发现和开发变革性药物。
很多疾病由蛋白质功能失调所致，泛素-蛋白酶体系统（UPS）是人体固有识别、标记并破坏蛋白的细胞机制。它是人体细胞里的“垃圾处理站”，作为细胞内蛋白质降解的主要途径，参与了约80%以上的蛋白质降解。Proteovant官网指出，与传统的小分子抑制剂不同，靶向蛋白降解剂可靶向之前“难以成药”，缺乏催化口袋的转录因子和支架蛋白。
此次合作将结合Proteovant基于AI的靶向蛋白降解（TPD）技术平台，和Blueprint Medicine在精准医疗方面的专业知识，以发现新型靶向蛋白降解剂。两家公司将共同研究重要靶点，并将最多两种新型蛋白降解剂推进到开发候选药物阶段。作为合作的核心部分，Proteovant公司TPD平台的独家合作伙伴VantAI公司将使用高级AI技术，用于生成和优化蛋白降解剂。在确定临床开发候选产品后，Blueprint Medicines拥有开发和商业化合作产品的独家选择权。
根据协议条款，Proteovant将获得2000万美元的预付款，并将有资格获得额外高达6.32亿美元的潜在研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及前两个项目未来产品净销售额的分级特许权使用费。
Blueprint Medicines研发总裁Fouad Namouni博士表示：“靶向蛋白降解领域最近的科学进展，揭示了探索靶向‘难以成药’靶标的新方法，以及有望解决耐药机制的新机会。此次与Proteovant的合作将使我们能更快地扩展我们的平台，以改善癌症和血液疾病患者的预后。”
Proteovant公司首席执行官Drew Fromkin先生表示：“靶向蛋白降解是药物发现中最有前景的领域之一，提供了发现强效、选择性、耐受性良好和潜在更有效治疗药物的机会。”
参考资料：
[1] Blueprint Medicines and Proteovant Therapeutics Announce Strategic Collaboration to Advance Novel Targeted Protein Degrader Therapies. Retrieved February 28, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/blueprint-medicines-and-proteovant-therapeutics-announce-strategic-collaboration-to-advance-novel-targeted-protein-degrader-therapies-301491048.html
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