▎药明康德内容团队报道

过去一周，全球生物医药行业迎来了不少新进展。例如：美国FDA批准25年来首款治疗银屑病的外用新分子实体，血友病B基因疗法被FDA纳入优先审评，传奇生物和强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司共同开发的CAR-T疗法西达基奥仑赛获欧盟有条件批准上市等等。本文将对这些进展做简单梳理，仅供读者参阅。

1、新药进展

Dermavant Sciences公司宣布，FDA已批准其“first-in-class”芳香烃受体调节剂Vtama（1% tapinarof）乳膏上市，用于外用治疗斑块状银屑病成人患者。新闻稿指出，这是美国25年来获批治疗银屑病的首款外用新分子实体，代表了一种非类固醇的创新外用治疗类型。值得一提的是，这款创新疗法在2019年首先在中国获批上市，名为本维莫德乳膏，Dermavant公司拥有该药在大中华区以外的开发权益。

施维雅（Servier）公司宣布，FDA已批准IDH1抑制剂Tibsovo（ivosidenib）与阿扎胞苷联用，一线治疗携带IDH1突变的急性髓系白血病患者。值得一提的是，该药已经于今年2月在中国获批，基石药业拥有其 在大中华区和新加坡的临床开发与商业化权益。

罗氏（Roche）靶向CD79b的抗体偶联药物Polivy（polatuzumab vedotin）与R-CHP（利妥昔单抗+环磷酰胺+多柔比星+泼尼松）的治疗方案联用获欧盟批准上市，用于一线治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤患者。新闻稿指出，这是20多年来，首个让这一患者群体无进展生存期获得具有临床意义改善的治疗方案。

传奇生物和强生旗下杨森公司共同开发的CAR-T疗法西达基奥仑赛获欧盟有条件批准上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。在临床试验中，该疗法可使患者达到98%的总缓解率，80%的患者达到严格的完全缓解。

图片来源：123RF

辉瑞（Pfizer）公司在研组合疗法ervogastat/clesacostat获FDA授予快速通道资格，用于治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎。其中，ervogastat是一款二酰基甘油O-酰基转移酶2抑制剂，clesacostat是一款乙酰辅酶A羧化酶抑制剂。

ImmunoGen公司宣布，FDA已接受该公司靶向FRα的抗体偶联药物mirvetuximab soravtansine的生物制品许可申请，并授予其优先审评资格，作为单药疗法治疗FRα高表达、对含铂疗法耐药的经治晚期卵巢癌患者。值得一提的是，华东医药拥有该药在大中华区的独家开发和商业化权益。

Biohaven Pharmaceuticals公司宣布，FDA已接受该公司zavegepant鼻内喷剂的新药申请。新闻稿指出，这是首款小分子CGRP受体拮抗剂的鼻内给药配方，用于在成人患者中急性治疗偏头痛，可15分钟缓解疼痛。

CSL Behring公司宣布，FDA已接受其在研基因疗法etranacogene dezaparvovec的生物制品许可申请，并授予其优先审评资格，用于治疗血友病B成人患者。新闻稿指出，如果获得批准，这将是首款治疗血友病B的基因疗法。它在临床试验中可降低患者64%的年出血率。

诺和诺德（Novo Nordisk）口服司美格鲁肽在中国递交 上市申请 ，该药是全球第一个上市的口服GLP-1受体激动剂药物。

恒瑞医药恒格列净二甲双胍缓释片在中国递交 上市申请 ，这是一款治疗2型糖尿病的双重机制降糖药。

阿斯利康（AstraZeneca）和默沙东（MSD）公司共同开发的MEK抑制剂司美替尼胶囊在中国 拟纳入优先审评 ，用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者的治疗。公开资料显示，该药是全球首款治疗NF1这种罕见疾病的药物。

此外还有多款在研新药取得3期关键临床试验积极结果 ，包括：

• Idorsia公司与杨森公司联合开发的潜在“first-in-class”口服双重内皮素受体拮抗剂aprocitentan，在治疗顽固性高血压患者的3期临床试验中获得积极顶线结果，在为期48周的疗程中，显著降低患者血压。

• 礼来（Eli Lilly and Company）公司靶向IL-23的p19亚基的单克隆抗体mirikizumab，在治疗溃疡性结肠炎的3期临床试验中获得积极结果，约50%的患者在1年后获得临床缓解。

• 辉瑞公司口服选择性S1P受体调节剂etrasimod，在治疗溃疡性结肠炎的两项3期临床试验中达到主要和关键次要终点，数据显示出“best-in-class”潜力。云顶新耀公司拥有该药在大中华区的开发权益。

• SpringWorks Therapeutics公司口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂nirogacestat，在治疗疾病进展的硬纤维瘤患者的3期临床试验中达到主要终点，将患者疾病进展风险降低71%。

• Pharmazz公司在研高选择性内皮素B受体激动剂sovateltide，在治疗急性缺血性卒中的3期临床试验中获得积极结果。治疗90天可为患者的神经学结局提供统计显著并具有临床意义的改善。

• 罗氏新一代C5补体抑制剂crovalimab在治疗罕见补体系统疾病阵发性睡眠性血红蛋白尿症的3期COMMODORE 3研究中取得阳性结果。根据新闻稿，这是一项仅在中国开展的多中心、单臂3期临床研究，而这款创新药物也有望以中国作为全球首发。

了解更多罕见病相关知识及研究进展

请点击访问我们的小程序

2、新锐融资进展

Terremoto Biosciences公司宣布完成7500万美元的A轮融资。根据新闻稿，该公司的技术平台利用化学和生物学的突破性创新，可以克服靶向结合赖氨酸的共价药物开发挑战，扩展共价药物可以结合的氨基酸类型。本轮获得资金将用于该公司推进其靶向赖氨酸的共价平台，开发针对已知药物靶点的潜在“best-in-class”小分子药物，以及针对此前不可成药靶点的潜在“first-in-class”药物。

Flagship Pioneering公司宣布投资7500亿美元推出ProFound Therapeutics公司，旨在发现此前未知的人类蛋白，以此为基础发现新治疗靶点并开发药物。ProFound公司基于对转译组的研究，构建了名为ProFoundry的图谱，这一数据库包含上万种此前未被发现的新蛋白，并且描述了它们的功能，以及在人类健康和疾病中的作用。

引正基因完成数千万美元的天使轮及Pre-A轮融资。本轮融资由启明创投领投，方圆资本跟投，募集资金将用于支持公司新一代基因编辑工具的开发与产品管线的快速推进。据介绍，该公司独立研发的基因插入水平和脱靶效应的分析工具可突破基因编辑瓶颈，有效降低脱靶率、提高安全性。

干细胞新锐公司血霁生物宣布完成新一轮融资，用于推进血小板等特色管线发展。该轮融资由鲁信创投、方正和生投资、朗煜资本和泰融创投共同投资，老股东苇渡创投、贯邦资本、北极光创投、碧桂园创投等继续加持。这是血霁生物完成Pre-A轮融资后，在两个月内的时间里再获机构增资，也是该公司在开业运营几个月内迅速完成的第三轮融资。

本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。

免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

---