“现货”BCMA CAR-T疗法获FDA授予孤儿药称号丨医麦猛爆料

医麦客近期热门报道

★

★

2021年8月15日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，生物技术公司Allogene Therapeutics宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已授予同种异体CAR-T疗法制剂ALLO-715孤儿药(ODD)资格认定，用于治疗多发性骨髓瘤。

在几个月之前，FDA还给予ALLO-715治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤的再生医学先进疗法（RMAT），以加速该药物的上市进程。

多发性骨髓瘤(MM)是一种骨髓内浆细胞异常增生的恶性肿瘤，在骨髓和其他疾病部位不受控制地繁殖。传统化疗是治疗多发性骨髓瘤的标准方法，但由于血液肿瘤的特殊发病机制，MM往往需要大剂量的化疗，副作用明显且容易产生抗药性。同时，治疗后的多发性骨髓瘤复发率又相当高，MM往往是医生头疼的对象。

ALLO-715是一种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T疗法，是治疗多发性骨髓瘤和其他BCMA阳性恶性肿瘤的潜在新疗法。它利用TALEN基因编辑技术特异性破坏T细胞受体α链和CD52基因座，修饰过的T细胞具有较低的TCR介导的移植物抗宿主病风险和对CD52抗体alemtuzumab（清除淋巴细胞）的抗性。

▲ALLO-715基因编辑设计（ 图片来源：Allogene官网 ）

2020年12月，美国血液学年会(ASH)上曾公布了ALLO-715治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的1期剂量递增研究UNIVERSAL试验的初步数据，试验结果首次证明了针对BCMA的同种异体CAR-T疗法可以实现临床反应。

了解更多详情，扫描二维码进行完整阅读 

“我们很高兴在FDA授予RMAT指定几个月后就收到了ALLO-715的ODD。FDA的这些指定强调了为多发性骨髓瘤患者提供这一重要治疗选择的重要性，”Allogene研发执行副总裁兼首席医疗官Rafael Amado博士说，“我们期待在2021年底之前展示我们UNIVERSAL试验的下一个更新，并提供对我们同种异体细胞治疗平台潜力的更多见解。”

参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/allogene-therapeutics-receives-fda-orphan-drug-designation-odd-for-allo-715-for-the-treatment-of-multiple-myeloma-mm-/

2.https://www.fiercebiotech.com/biotech/allogene-names-ex-adaptimmune-exec-amado-as-cmo

医麦客始终致力于生物创新药的前沿技术、行业动态、产业洞察等原创新闻报道，全媒体高端矩阵用户达16万+，其中工业用户占比超50%，科研与临床用户约为30%，投资机构用户超过5%。为促进产业细分领域的互动交流，我们组建了多个专业微信群，欢迎扫码加群。