▎药明康德内容团队报道

过去一周，全球创新生物医药行业迎来了不少新进展。如百济神州、百时美施贵宝（BMS）等公司的创新疗法取得重要监管进展，强生（Johnson & Johnson）等大型医药公司通过研发合作探索新疗法，多家新锐公司获得融资，支持自身正在探索的前沿创新技术和产品。以下对这些进展做简单复盘。

1、新药进展

本周，美国FDA批准Agios Pharmaceuticals公司的“first-in-class”口服丙酮酸激酶激活剂Pyrukynd（mitapivat）上市，治疗患有丙酮酸激酶缺乏症且出现溶血性贫血的成人患者。

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此外还有其他新药取得重要的监管进展，其中在中国：

• 百济神州引进的HER2双特异性抗体注射用ZW25在中国拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：单药治疗既往接受系统化疗失败的HER2阳性的局部晚期不可切除或转移性胆道癌；

• 再鼎医药引进的ROS1和NTRK靶向抑制剂在中国纳入突破性治疗品种，用于未接受过ROS1酪氨酸激酶抑制剂治疗的ROS1阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者；

• 海和药物MET抑制剂谷美替尼片在中国拟纳入优先审评，拟定适应症为：具有MET14外显子跳变的局部晚期或转移性NSCLC。

FDA方面进展包括：

• FDA授予Bavarian Nordic公司候选疫苗MVA-BN RSV突破性疗法认定，用于60岁或以上成人的主动免疫，以预防呼吸道合胞病毒（RSV）引起的下呼吸道疾病；

• FDA授予以明生物在研抗LILRB4抗体IO-202快速通道资格，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病；
  

• FDA授予Axcella Therapeutics公司的多靶点口服候选药物AXA1125快速通道资格，治疗伴肝纤维化非酒精性脂肪性肝炎；

• FDA授予百时美施贵宝靶向CD19的CAR-T细胞疗法Breyanzi的补充生物制品许可申请优先审评资格，用于治疗一线治疗失败后的复发/难治性大B细胞淋巴瘤成人患者；

• FDA授予信达生物与驯鹿医疗共同开发的全人源自体B细胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受体自体T细胞（CAR-T）注射液孤儿药资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。

• FDA授予迪哲医药在研口服、高选择性JAK1抑制剂DZD4205快速通道资格，用于治疗复发难治性外周T细胞淋巴瘤。

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2、研发合作

强生旗下杨森公司（Janssen）以超10亿美元与Remix Therapeutics公司达成一项研发合作，以利用后者的药物发现平台，开发调节RNA加工的小分子治疗药物。Remix公司的平台能够识别RNA加工中的规律，并利用它们来调节基因表达。

礼来（Eli Lilly and Company）以最高达17亿美元 与ImmunoGen公司达成一项全球性研发合作，从而被授予使用后者的创新喜树碱技术平台，针对礼来公司选择的靶点，进行抗体偶联药物（ADC）研发和商业化的独家权益。ImmunoGen公司专有的喜树碱和连接子设计旨在优化现有喜树碱技术，有潜力提供更宽的治疗窗口，并增强安全性和疗效。

罗氏（Roche） 与Aquinnah公司 达成研发协议，推进开发大脑渗透性口服小分子来治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）和其他神经退行性疾病。Aquinnah公司致力于在应激颗粒（stress granule）生物学、RNA结合蛋白和双分子凝聚物形成等新兴领域进行药物发现。该公司的小分子化合物可减少TDP-43病理，这是95%以上ALS患者的标志性特征。

Intellia Therapeutics宣布与ONK Therapeutics达成一项许可和研发合作协议。这次合作将结合Intellia公司基于CRISPR的基因组编辑平台，与ONK公司的优化自然杀伤（NK）细胞治疗平台，以开发多达五种经CRISPR修饰的同种异体NK细胞疗法。

Equillium公司宣布收购Bioniz Therapeutics，从而获得后者的多款免疫学研发管线产品。这些产品靶向经临床验证的多个疾病驱动细胞因子，其中包括一款潜在“first-in-class”三特异性抑制剂，以及一款IL-15和IL-21选择性抑制剂。

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3、新锐融资

再生医学领域新锐昕瑞再生宣布完成由红杉中国领投的数千万元Pre-A轮融资。该公司基于小分子诱导体细胞重编程新策略，致力于开发组织器官原位再生、纤维化逆转、肿瘤细胞重编程等原理的创新药物。

纽伦捷生物 完成由金沙江联合润璞医疗基金领投的千万级人民币的天使轮融资。该公司成立于2021年12月，旨在利用其具有自主知识产权的细胞转分化技术和遗传替代技术开发新型基因治疗药物，产品管线聚焦于神经系统疾病。

赛元生物 完成近亿元新一轮融资，本轮融资由济峰资本领投，老股东昆仑资本超额跟投。该公司专注于将工程化多能干细胞（iPSC）分化为先天性免疫细胞（如巨噬细胞、NK细胞等）并进行即用型细胞药物的开发。

Ventus Therapeutics公司宣布完成1.4亿美元C轮融资，获得的资金将用于支持加速其结构免疫学平台的发展，以针对传统上认为“不可成药”的蛋白靶点开发药物。该公司先导药物计划靶向先天性免疫系统中的关键调节因子。

Curevo Vaccine公司宣布完成6000万美元的A轮融资。该公司的先导项目CRV-101是一种用于预防带状疱疹的佐剂亚基疫苗，在1期临床试验中已经证明了其强大的免疫原性和耐受性。

SpliceBio公司宣布完成5000万欧元的A轮融资。该公司的蛋白剪接平台旨在解决腺相关病毒（AAV）载体装载能力有限、从而限制了新型基因疗法开发这一难题，希望使利用AAV载体高效递送大基因成为可能。

Kallyope公司宣布完成2.36亿美元的D轮融资。该公司已经建立了一个高度集成的前沿技术平台，整合了几种复杂的技术，以发现作用于肠-脑轴的转化性小分子治疗药物。据介绍，包括肥胖、糖尿病、炎症性疾病、抑郁症、和帕金森病等多种疾病都与肠-脑轴生物学功能缺陷相关。

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