《2022年医药研发趋势年度分析》白皮书重磅来袭

近年来，由于科技的进步，政府的激励和监管政策的改革，我国新药研发的发展可谓是势头正盛。可以说，中国新药已经迈入了充满活力和创新的新时代。截至2021年7月1日，国内所有治疗领域共有2251个研究药物（包括drugs和 biologics），其中first-in-class 418个，fast-follower 473个，me-too药物923个。

特别是在细胞与基因治疗等新兴医学领域，我国细胞疗法临床研究登记数量位居世界第二，是全球细胞与基因治疗市场的重要市场。

然而过于快速的发展，导致了中国整个创新药生态系统的不协调。无论是基础研究、原材料供应、基础设备等，都是限制中国创新药发展的一系列问题。

基于此，Informa在5月17日举办了以《2022医药研发趋势年度分析》白皮书为主题的网络研讨会。参与研讨的嘉宾包括：白皮书作者、兼Pharmaprojects及Data Integration高级总监Ian Lloyd先生，复星医药全球研发中心总裁助理、研发战略和研发管线负责人严尚军、Syneos Health亚太地区负责人Ken J. Lee博士、Zydus Life非临床研发总经理兼负责人Mukul R Jain 博士、以及Informa Scrip Asia亚太地区主编 Ian Haydock。

研讨会亮点总结：

• 管线规模创历史新高 – 管线中的药物总数超过20000种，年增长率达8.22%，其中新药1527种。

• 行业顶级公司与新公司表现俱佳 – 诺华再次成为药物管线规模最大的公司，罗氏紧随其后。两家中国公司，江苏恒瑞和上海复星的管线规模首度进入Top 25，同时从事研发的公司数量达到5416家，创历史新高。

• 新冠与罕见病成为研发重点 – 虽然辉瑞拥有规模最大的抗新冠病毒药物管线，但罕见病仍是药物研发的重点。诺华有64.8%的管线药物靶向罕见病，是前十大制药公司中占比最高的，而礼来公司最低，占比28.2%。此外，有677种罕见病是当前药物研发的对象。

• 抗癌药、细胞和基因疗法蓬勃发展 – 目前抗癌药占药物管线的39%。细胞和基因疗法继续蓬勃发展，各自在研药物接近2000种。AAV是基因疗法中最常用的病毒载体，而细胞疗法中最常用T细胞。

• CAR-T药物与免疫肿瘤药物崛起 – CD3e是目前最热门的药物靶标，CD274（PD-L1）紧随其后。

• 研发创新速度加快 – 2021年的新药靶标达到了惊人的131个。

完整白皮书现已发布

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白皮书视频介绍

Informa 亚太地区主编Brian Yang 在Scrip上发表了一篇关于此白皮书的分析，提到了中国已成为全球新药研发领域一支重要的新生力量，研发活动呈现“蓬勃发展”态势。

尽管中国在全球新药研发领域起步相对较晚，但却诞生了一些管线增长速度最快的公司， 按管线规模排名，本土有多家公司首次闯入全球Top 25 。

Ian Lloyd在一份新Pharmaprojects报告中指出，“我们第一次看到两家（而不是一家）总部位于中国的公司离开跑道，进入新药研发的‘平流层’”。 江苏恒瑞医药股份有限公司 的研发组合规模剧增71.2%，排名由前一年的37位飙升至16位。

这家来自江苏省连云港的制药商一向以坚持自主研发创新闻名，其业务已由生产仿制药为主转变为生产创新药，包括免疫肿瘤抗PD-1抗体、一种PARP抑制剂和心血管药物。 

另一家排名快速上升的公司是上海复星医药（集团）有限公司，该公司的“上升速度可谓惊人， 排名飙升了43位，管线规模增长127%， ”Pharmaprojects的高级总监Lloyd在《2022年医药研发趋势年度分析》中指出。不同于恒瑞的是，复星主要依靠引进合作伙伴的药物技术，包括引进BioNTech SE的mRNA新冠疫苗技术。 

与此同时，最出名的可能是中国大型制药公司 百济神州 与安进和诺华展开数十亿美元的合作，研发靶向PD-1的抗体替雷利珠单抗（tislelizumab）。按罕见病药物管线规模排名， 该公司位列全球Top 20制药公司之列，总排名26位。

Lloyd在报告中指出，如此成就在中国新药研发历史上“可谓具有里程碑意义”。 

中国研发活动呈现“蓬勃发展”态势

这份分析报告指出， 虽然中国制药公司个体的数据表现出色，但要持续保持强势增长，还要依靠中国未来的整体生态系统。

美国之所以长期以来被视为医疗创新的中心，主要依靠大批的新型初创公司与研发中心。而中国目前正在经历着同样的强势增长阶段。总部位于中国的制药公司比例由9%增至12%，而总部位于美国的公司则下降了2%，从事研发活动的中国制药公司的增长比例达到了“惊人的”的43.3%，由522家增至792家。

Lloyd指出，这样的成绩对于“一年来说可谓是暴增”。“显然中国的医药研发已进入了一个蓬勃发展的时期。”

虽然美国仍然处于主宰地位，新药研发活动占全球的53.4%，但中国已跃居第二，占到20.8%。“总之，如此成就在中国新药研发历史上可谓具有里程碑意义。

在细胞与基因疗法领域所占份额

中国在新兴再生医学领域（包括细胞与基因疗法）所占份额在迅速增加，在此类前沿治疗领域的发展潜力令人刮目相看。

中国的细胞疗法临床研究登记数量位居世界第二，包括CAR-T、NK细胞、BCMA靶向疗法等领域。近期， 中国本土公司传奇生物技术公司与 强生 合作开发的靶向BCMA细胞疗法Carvykti（ciltacabtagene autoleucel，西达基奥仑塞）获得美国批准， 此举堪称具有里程碑意义。

在基因疗法领域，在风险资本融资与在美国接受培训的归国科学家的支持下，中国有望在治疗血友病A和B及莱伯氏遗传性视神经病变的腺相关病毒载体技术领域取得突破。

前进的道路并非一帆风顺

不过快速发展并不意味着中国新药研发的道路就会一帆风顺。虽然中国拥有庞大的未满足医疗需求与人群，但面临着缺乏源头创新和研发基础设施等关键问题， 其中mRNA新冠疫苗就是最好的例证。

尽管拥有庞大的投资与前莫德纳科学家的帮助，但中国目前尚未生产出一剂此类国产疫苗。

由于中国目前没有此类的高效疫苗，一旦出现病例，有些地区不得不重新采取封控措施，其中包括在中国最大的城市上海采取到目前为止最为严格的限制措施。从3月28日开始，这座城市的2100万人口分两个阶段实施五天居家隔离，并根据大规模核酸检测的结果采取相应措施。在此期间该市的大型公共交通体系关闭。

放眼全局， 这份Pharmaprojects报告指出大型制药公司的新药研发效率降低，缺乏动力，新药研发的重任落在了中等规模的公司身上。 在全球管线规模Top 25制药公司中，有14家报告2021年管线规模出现缩小。Top 10公司的管线药物仅占4.6%，创下了新低，而Top 25公司占新药总数的份额下降至8.51%，不到十年前的一半。

目前， 《2022年医药研发趋势年度分析》有声版已上线喜马拉雅，您可以点击下方链接收听完整报告。

2022医药研发趋势年度分析有声版

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