万春医药提交普那布林美国上市申请，获FDA优先审评

6月1日，万春医药宣布其核心产品“注射用普那布林浓溶液”用于化疗导致的重度中性粒细胞减少症（CIN）的新药上市申请（NDA）已正式获得美国FDA受理，并获得FDA授予的优先审评资格，PDUFA预定审批期限是2021年11月30日。

无论是在一线还是后线治疗，化疗依然是当前的癌症标准治疗方案中不可或缺的组成部分。CIN是化疗最常见的副作用之一，其发生与化疗直接杀伤人体细胞（肿瘤细胞或正常细胞）的作用机制有关，是化疗损害造血系统后出现的共性问题，与癌症类型无关。CIN不仅能够引发直接威胁患者生命的感染，还能够导致化疗相对剂量强度（RDI）的降低，进而影响化疗获益导致生存期缩短。临床不良结局的发生率与CIN的严重程度（重度）和持续时间密切相关。公开数据显示，每年有超过6万名患者因中性粒细胞减少性发热而住院，而且中性粒细胞减少影响着7％~65％的接受化疗的患者。

普那布林是万春医药自主研发的First-In-Class鸟嘌呤核苷酸交换因子（GEF-H1）激活剂，是天然海藻活性成分经优化的全新小分子药物。通过逆转由化疗药物诱导的骨髓中嗜中性粒细胞的阻断形成，维持中性粒细胞水平在正常范围内，达到早期保护骨髓中白细胞的作用，以一个不同于G-CSF的作用机制来减少早期CIN的发生。

11月16日，万春医药宣布，普那布林联合培非格司亭 vs 培非格司亭单药治疗乳腺癌化疗中性粒细胞减少症（CIN）的国际多中心III期研究PROTECTIVE-2成功。联合治疗组未发生4级中性粒细胞减少症的患者比例为31.5%，而培非格司亭单药组仅为13.6%（CI：17.90 [7.13，28.66]，p=0.0015），达到研究的主要终点，同时该研究也达到多项关键次要终点，与培非格司亭单药治疗组相比，联合治疗组的4级AE发生率更低（80% vs 58.6%）。

更值得关注的是，普那布林作为全球首个能够刺激树突状细胞成熟，增强抗原递呈，T细胞活化的免疫小分子药物，有望成为继PD-1/L1之后又一重磅级免疫抗肿瘤基石性药物。普那布林与PD-1/L1+CTLA-4/传统的放化疗联用，可以增强抗原生成并将抗原递呈给T细胞，共同构成全周期调控肿瘤免疫的“超级鸡尾酒疗法”。该治疗方案的多项国际多中心临床试验正在筹划和进行中，最新的数据将于近期在ASCO年会上公布。

万春医药联合创始人兼CEO黄岚博士表示：“我们很高兴FDA接受了普那布林的首个适应症NDA，并且授予了‘优先审评’资格，这是我们在2021年的关键里程牌之一。本次NDA提交是万春医药多年创新和努力的结果，研究证实普那布林联合G-CSF将为沿用多年的标准治疗带来全新的改善，极大满足现有医疗需求，进一步减轻化疗患者的CIN负担，这是自G-CSF批准近30年来的CIN疗效提高的首次创举。由于CIN可能导致RDI降低并引发危及生命的感染，因此我们希望普那布林能够提高患者对化疗的耐受性，进而提高癌症治疗的成功率。”

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