▎药明康德内容团队报道

过去一周，全球创新生物医药行业迎来了不少新进展。如诺华（Novartis）靶向PSMA的放射性配体疗法在美国获批上市；复宏汉霖、沃森生物、武田（Takeda）等公司的新药在中国获批；一些新锐公司获得融资或达成研发合作，以支持其正在研发的“合成致死”抗癌疗法、小干扰RNA（siRNA）疗法、基因编辑疗法等创新疗法…… 本文中，我们对这些进展做简单分享。

1、新药进展

美国批准新药：

诺华公司宣布，美国FDA已经批准其靶向PSMA的放射性配体疗法Pluvicto上市，用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。公开资科显示，这是首款FDA批准用于治疗这类mCRPC患者的靶向放射配体疗法。

默沙东（MSD）宣布，FDA批准其重磅PD-1抑制剂Keytruda作为单药，治疗晚期子宫内膜癌患者。这些患者通过FDA批准的检测发现肿瘤具有微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）特征。

中国批准新药：

复宏汉霖研发的抗PD-1单抗斯鲁利单抗注射液在中国获批首个适应症，即经既往标准治疗失败的、不可切除或转移性微卫星高度不稳定的成人晚期实体瘤。

武田的 新一代ALK抑制剂布格替尼片 （brigatinib）在中国获批，单药适用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。 此前，该产品已在全球40多个国家和地区获批，治疗特定NSCLC患者。

艾伯维（AbbVie）的口服选择性JAK抑制剂乌帕替尼缓释片在中国获批第二个适应症，用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂应答不佳或不耐受的中重度活动性类风湿关节炎成人患者，推荐剂量为每日一次（15mg）。这是该药一个月内在中国获批的第二项适应症。

诺华双靶向联合治疗药物甲磺酸达拉非尼胶囊和曲美替尼片在中国获批新适应症，用于治疗BRAF V600突变阳性转移性NSCLC。 达拉非尼是一种选择性BRAF激酶活性抑制剂， 曲美替尼是一种可逆的、高选择性MEK1和MEK2激酶活性的变构抑制剂，两者联合应用可以同时抑制BRAF和MEK两个靶点。

沃森生物控股子公司泽润生物自主研发的双价人乳头瘤病毒疫苗在中国获批。这是一款二价HPV疫苗，主要用于预防由HPV16/18型感染引发的宫颈癌及癌前病变等疾病。

图片来源：123RF

此外还有其他新药获得重要的监管进展，包括：

• 药明巨诺申报的靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品瑞基奥仑赛注射液新适应症上市申请在中国拟纳入优先审评，新适应症为经过二线或以上系统性治疗的成人复发或难治性滤泡淋巴瘤；与此同时，该药还在中国拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为经过二线及以上治疗的成人复发难治性套细胞淋巴瘤。

• 由Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma开发的蔗糖氢氧化氧铁咀嚼片上市申请在中国拟纳入优先审评，针对的适应症为高磷血症。这是一款非钙、铁基、可咀嚼的磷酸盐粘合剂，已在海外获批上市。

• 复星凯特申请的FKC889在中国拟纳入突破性治疗品种，拟开发用于复发/难治性套细胞淋巴瘤。该药是复星凯特从吉利德科学（Gilead Sciences）旗下Kite Pharma公司引进Tecartus在中国进行产业化、商业化的CAR-T细胞治疗药物，也是复星凯特第2款CAR-T产品。

• 优时比（UCB）和Alexza Pharmaceuticals公司共同申报的阿普唑仑吸入粉剂在中国拟纳入突破性治疗品种，拟用于快速终止12周岁及以上患者的刻板性癫痫长时间发作。这是一款小型手持口腔吸入式癫痫发作急救疗法，只需一次吸入，即可递送阿普唑仑。

• 辉瑞（Pfizer）宣布，其在研呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗RSVpreF获得FDA授予的突破性疗法认定，用于在60岁以上老年人群中预防RSV导致的下呼吸道疾病。这是这款在研疫苗一个月之内获得FDA授予的第二项突破性疗法认定。

• 亚盛医药在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115（alrizomadlin）获得FDA授予的儿童罕见病资格认证（RPD），用于治疗神经母细胞瘤。

• 博生吉医药开发的靶向B7-H3的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞注射液获得FDA授予的孤儿药资格，用于治疗神经母细胞瘤。
  

2、研发合作

Volastra Therapeutics宣布与百时美施贵宝（BMS）达成研发合作，利用Volastra公司基于探索染色体不稳定性（CIN）的药物发现平台，发现与染色体不稳定性相关的合成致死药物靶点。据悉，合成致死策略在具有高水平CIN的肿瘤中尤其有效。根据协议，Volastra公司将获得3000万美元的前期付款，并有资格获得高达11亿美元的里程碑付款。

罗氏（Roche）宣布与百时美施贵宝达成合作，将利用两种创新数字化病理学算法，在临床试验中支持病理学检测的进步，目标是帮助实体瘤患者获得个体化的新治疗选择。据悉，使用AI和深度学习方法解释数字病理学中的全玻片图像，使病理学家能够从组织样本中获得新的和有意义的诊断洞见。

图片来源：123RF

3、新锐融资

首药控股 在上海证券交易所科创板正式上市。该公司的研发管线涵盖肿瘤、2型糖尿病等重要疾病领域，目前已有6款自主研发的1类新药进入临床试验阶段。本次IPO募集资金将用于创新药研发项目与产业化基地建设等。

舶望制药 宣布已完成由正心谷资本领投的超4亿元A轮融资。舶望制药成立于2021年，致力于开发新一代siRNA药物。本轮融资将主要用于推进该公司心血管疾病和罕见病管线的新药临床试验申请，以及推进多个临床前候选药物分子的发现。

齐禾生科 宣布完成由杏泽资本独家领投的逾亿元人民币种子轮融资，所募集资金将主要用于公司新一代基因编辑工具的开发，以及基因编辑技术在生物育种等各产业方向的应用。齐禾生科成立于2021年，正着力开发新型基因编辑技术。

康桥资本 宣布，旗下瑞桥信贷基金（R-Bridge Fund）为依生生物提供4000万美元的特许费支持的战略投资完成交割。依生生物专注于创新型传染性疾病和肿瘤领域生物制品的研发和商业化。据悉，此次战略合作将有力支持依生生物的管线产品，包括新型皮卡重组蛋白新冠疫苗和皮卡狂犬病疫苗的海外临床研究。

Affini-T Therapeutics公司 宣布完成1.75亿美元融资，获得的资金将推动其药物发现引擎平台的运作，并寻求推动多个靶向致癌基因的研发项目进入临床。据介绍，该公司专有平台可能为携带KRAS突变的患者提供变革性疗法。

Spotlight Therapeutics公司宣布完成3650万美元的B轮融资，以支持先导免疫肿瘤学项目步入临床。该公司致力于开发不依赖载体的细胞靶向体内CRISPR基因编辑疗法，其专有技术平台能通过对CRISPR复合体的改造，不依赖病毒或者非病毒载体，就可以实现细胞选择性的治疗性基因组编辑。

LifeMine Therapeutics公司宣布完成1.75亿美元的C轮融资，获得的资金将用于推进该公司独有的基因组药物发现平台。这一平台结合了高通量微生物学、数据科学，以及人工智能、基因组工程化和自动化技术，通过挖掘真菌生物圈，发现针对指定靶点并具有特定生物功能的创新基因编码小分子。据介绍，这一策略可以显著提高小分子药物开发的速度、可预测性和可扩展性。

Geneos Therapeutics宣布完成1700万美元的A2轮融资，获得的资金将用于扩展一项在晚期肝细胞癌患者中进行的1b/2a期临床试验，以评估公司开发的个体化癌症疫苗GNOS-PV02。据悉，该公司专有的新抗原靶向技术平台基于高度优化的合成DNA质粒，使其能够开发出针对每例患者独特肿瘤突变的精准个体化疗法。

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