声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。
继2021年5月因CMC(化学成分生产和控制)问题获得CRL后，FDA于12月16日宣布批准Ferring Pharmaceuticals的基因疗法Adstiladrin (nadofaragene firadenovec-vncg)，用于治疗卡介苗（BCG）无响应的晚期高级非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，他们伴有原位癌（CIS），伴或不伴有乳头状肿瘤。
该批准是基于157例高风险非肌肉浸润性膀胱癌患者的单臂试验，研究人员将注意力集中在一个亚组——103例膀胱原位癌患者，伴或不伴有高级别Ta期或T1期乳头状疾病——作为主要终点。
FDA称，在接受一次膀胱内注射Adstiladrin注射液后，51%的患者实现了完全缓解，缓解的中位持续时间为9.7个月。此外，FDA补充说，46%的患者在至少一年的时间内保持完全缓解。
Adstiladrin是一种基于重组腺病毒载体的新型膀胱内基因疗法
，每三个月给药一次，通过导尿管注入患者膀胱，载体进入膀胱壁细胞。这种全新的基因疗法机制可以将患者自身膀胱壁细胞转化为制造多种干扰素的微型工厂，增强机体抵抗癌症的天然防御能力。
Nadofaragene firadenovec最初由芬兰基因疗法公司FKD Therapies开发，Ferring在2018年与FKD Therapies达成合作共同开发这一基因疗法，并且将这一资产转给了Ferring Pharmaceuticals的子公司FerGene。
该公司此前报告称，没有任何不良事件超过4级，但1.9%的患者因药物相关不良事件而停止治疗。最常见的副作用为：疲劳、膀胱痉挛、尿急、血尿、畏寒、发热、头痛、排尿疼痛、尿路感染及腹泻。
FDA补充说，75%至80%新诊断的膀胱癌被归类为NMIBC，这是一种已经通过膀胱内膜生长但尚未侵入肌肉层的癌症。由于NMIBC高复发率(30%~80%)和进展为侵袭性和转移性癌症的风险，Adstiladrin在未来对BCG无反应的NMIBC患者发挥着重要作用。
Ferring在一份声明中表示，预计Adstiladrin于2023年下半年在美国上市，在此之前该公司将扩大生产能力，实现商业规模的载体生产。
在定价问题上，公司发言人通过电子邮件表示，“现在定价还为时过早，但我们的目标是让有需要的患者和医生广泛使用Adstiladrin。”
https://endpts.com/fda-approves-ferrings-new-gene-therapy-for-bladder-cancer/
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