重大进展！干细胞疗法有望帮助失明人群重获光明！《细胞》子刊带来新研究进展

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关键词：细胞疗法重大进展新研究进展

资讯来源：药时代

发布时间： 2022-08-22

想象一下：让你蒙住眼睛，你还能像现在一样走路吗？显然不能像拥有视力一样正常的走路。

在很多时候我们会理所当然地接受着视觉传递的信息，但是随着年龄的增加，视力会逐渐衰退，很多老年人群不得不面对的一个问题——“老眼昏花”，更甚者在年老时等来失明的结局，这主要和包括人类在内的哺乳动物的光感受器感光外视网膜细胞的退化有关。

眼睛中的视杆细胞和视锥细胞组成的感光细胞构成了视网膜外层，它们可以将光信号转化为电信号从而启动视觉过程，为了正常运作它们会和内部视网膜细胞形成连接或突出，从而完成视觉信息的传递。

很多视觉受损患者主要是光感受器出了问题——包括在人类的遗传性视网膜疾病 (IRD)以及干性年龄相关性黄斑变性 (AMD)等，其内部视网膜结构仍旧完好。如果可以替换掉不工作的光感受器部分是否有可能帮助这些患者重获光明呢？

近期发表在《干细胞报告》上的研究带来了干细胞治疗失明的重大进展！由宾夕法尼亚大学联合威斯康星大学、费城儿童医院和美国国立卫生研究院国家眼科研究所 (NEI)的研究团队就通过干细胞疗法成功将人类的感光细胞引入到狗的视网膜中，使其存活数月并且和狗已有的视网膜细胞形成有效的连接！

该文章封面 | 图片来源：《干细胞报告》期刊官网

在以往的实验中，人们也尝试过直接将干细胞培养分化而来的健康感光细胞引入到视网膜中从而恢复视力，但是这面临2个重要的挑战：

引入的细胞可能被宿主体内的免疫细胞攻击从而迅速死亡；
引入的健康感光细胞无法和视网膜内部结构形成有效连接。

如果不解决上面的2个挑战，就无法帮助患者重见光明。为了解决这个问题，多个学校的科研人员联合起来进行研究。研究开始时通过干细胞衍生出人类感光细胞，这是干细胞疗法的基础。

接着，研究人员开发了一种新的手术方法，以更好地促进感光细胞进入到视网膜下的空间；而后，通过手术将带有荧光标记物的干细胞注射到患有遗传性视网膜变性的狗和对照组狗的视网膜中，并通过体外的设备对细胞进行监测。

之后，为了避免免疫细胞攻击进入的感光细胞，更好地提高细胞的存活率，研究人员给狗注射了对应的免疫抑制药物。在注射前研究人员就已经提前测试了免疫抑制药物的作用。

最后，研究人员通过体外设备观察进入到狗视网膜中的感光细胞的迁移情况。

和传统的疗法相比，新方法可以取得更好的治疗效果 | 图片来源：Systemic immunosuppression promotes survival and integration of subretinally implanted human ESC-derived photoreceptor precursors in dogs

在研究中发现，和拥有正常视网膜的动物相比，视网膜退化的动物可以更好地摄取感光细胞，而当这些新的感光细胞进入到视网膜下之后，它们可以很好地其他类型的细胞进行整合。研究人员表示，这些新生的细胞和视网膜下层的神经元结构似乎正在形成联系，这意味着或许可以帮助重建视力。下一步，研究人员将测试这些干细胞分化的感光细胞是否真的具有功能作用，即切实地提高患有遗传性视网膜疾病的狗的视力。

实验组和对照组是视网膜中的感光细胞的整合和突触结构的发展，可以看到退化的视网膜可以更好地“摄取”新进入的感光细胞 | 图片来源：Systemic immunosuppression promotes survival and integration of subretinally implanted human ESC-derived photoreceptor precursors in dogs

干细胞是人类最宝贵的细胞资源之一。不论是通过干细胞衍生物构建类器官测试药物反应、还是通过干细胞分化获得特定类型的细胞用于损伤修复（脊髓损伤修复、半月板损伤修复等）都取得了非常不俗的进展，期待随着干细胞疗法的进步，包括失明在内的棘手的疾病会迎来新的治疗契机。

作者：CellPlus

审校：Coco

封面来源：创客贴

参考资料（向下滑动查看）

[1] Ana Ripolles-Garcia et al, Systemic immunosuppression promotes survival and integration of subretinally implanted human ESC-derived photoreceptor precursors in dogs, Stem Cell Reports (2022). DOI: 10.1016/j.stemcr.2022.06.009

[2] Progress toward a stem cell–based therapy for blindness. https://medicalxpress.com/news/2022-07-stem-cellbased-therapy.html

封面图来源：123rf

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