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标的公司：Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ：AGIO）
Agios公司宣布欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）不支持其产品Tibsovo在欧洲的R/R AML（难治/复发型急性髓细胞白血病）伴IDH基因突变上市申请，CHMP认为该1期单臂研究不足以支撑在该指征上使用的收益风险平衡。公司基于此决定撤回Tibsovo治疗R/R AML伴IDH1突变欧洲的上市申请。该药2018年已在美国上市。
AGIOS通过1期临床研究AG120-C-001在美国申报R/R AML伴IDH1突变指征，并在2018年7月获批，但FDA给了1个分化综合症（differentiation syndrome）的黑框警告，DS属于恶性白血病中独有的AEs，主要是化疗或其他药物诱导治疗后骨髓细胞的快速增殖和分化导致。该公司目前正在开展2个3期研究，指征为AML的一线用药。
此外Tibsovo还在拓展胆管癌伴IDH1突变和难治/复发骨髓增生综合症两个指征，其中胆管癌3期临床研究ClarIDHy在5月份披露的PFS数据为2.7vs1.4个月，降低疾病进展风险63%，满足试验主要终点，在9月披露的次要终点OS数据则未发现统计学意义。公司预计2021年Q1提交sNDA。
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