美东时间 2 月 2 日，CRISPR Therapeutics（纳斯达克股票代码：CRSP）和再生医学公司 ViaCyte 宣布第一位患者已在 VCTX210 治疗 1 型糖尿病 (T1D) 的 Ⅰ 期临床试验中完成给药。这是首次在人体中移植经基因编辑的干细胞分化产生的胰腺细胞。

VCTX210 是一种同种异体、基因编辑的干细胞衍生产品，用于生成胰腺细胞，最终使患者能够产生自己的胰岛素。它源自 ViaCyte 的多能干细胞系 CyT49，通过利用 CRISPR Therapeutics 的基因编辑技术，敲除 T 细胞攻击有关蛋白表达，进而达到保护移植细胞免受免疫排斥的目的。

VCTX210 的 Ⅰ 期临床试验将评估其在 T1D 患者中的安全性、耐受性和免疫逃避。CRISPR Therapeutics 和 ViaCyte 正在推进该计划，作为发现、开发和商业化基因编辑干细胞衍生疗法的战略合作的一部分，该疗法可以为患有 T1D 和需要胰岛素的 2 型患者提供功能性治疗糖尿病，且无需免疫抑制。

ViaCyte 成立于 2002 年，在治疗糖尿病领域一直被寄予重望。

具体来说，该公司正在研究一种“重新编程”人类干细胞以生长成新的产生胰岛素的细胞的方法，这些细胞将被植入患者的胰腺中，并安装在一个微型装置中，正常在胰腺内再生胰岛细胞，以生长更多细胞并根据需要分配胰岛素以调节葡萄糖水平。

目前，ViaCyte 有两种封装设备，包括 PEC-Direct 和 PEC-Encap。前者仅有信用卡一半大小，可以装载数百万个源于干细胞的胰腺细胞，但这款设备需要免疫抑制剂药物，并且仅限于 10% 的 1 型糖尿病患者；后者则可以减少对免疫抑制药物的使用。

ViaCyte 于 2014 年获得 FDA 监管批准，开始对其创可贴式封装设备进行临床试验，并在近年来获得了有效的临床数据。

去年 12 月，ViaCyte 公布了首次人体 Ⅰ/Ⅱ 期研究结果。17 名植入了 ViaCyte 的 PEC-Direct 设备的患者六个月就出现了阳性 C 肽水平（胰岛素的生物标志物）。研究结果还表明，在 15 名患者中，研究人员观察到这些细胞在植入 6 个月后成熟为产生胰岛素的胰岛细胞。

图 | ViaCyte 产品管线（来源：公司官网）

除了研究封装设备之外，ViaCyte 一直涉足于基因编辑领域，试图通过基因编辑的方式弥补再生医学的缺陷。

该公司一直与 CRISPR Therapeutics 合作，使用基因编辑干细胞分化的胰腺细胞，这有可能保护移植的 β 细胞免受免疫系统的攻击。2021 年 11 月，两家公司宣布加拿大卫生部批准 VCTX210 进入临床试验，测试 VCTX210 的安全性和耐受性。

ViaCyte 的方法通常被称为“功能性治疗”，因为它只会替换 T1D 患者体内缺失的胰岛素细胞，但不能解决疾病的自身免疫根源。通过合作，这两家公司有可能两者兼得，以追求真正的“生物治疗”。

但 ViaCyte 并不是唯一一家开发此类封装技术的公司，也不是唯一一家致力于干细胞衍生细胞研究的公司。

总部位于马萨诸塞州的 Vertex 曾在 2021 年宣布，其来源于干细胞的全分化胰岛细胞替代疗法，在 Ⅰ/Ⅱ 期临床试验的首例 1 型糖尿病患者（T1D）中获得积极数据。在接受单剂治疗后第 90 天时，患者恢复胰岛素生产，并且将每天胰岛素使用量减少 91%。新闻稿也指出，这是首次试验数据证实这一细胞疗法可显著恢复 T1D 患者的胰岛细胞功能。

参考资料：

https://www.biospace.com/article/releases/crispr-therapeutics-and-viacyte-inc-announce-first-patient-dosed-in-phase-1-clinical-trial-of-novel-gene-edited-cell-replacement-therapy-for-treatment-of-type-1-diabetes-t1d-/

https://www.globenewswire.com/news-release/2022/02/02/2377646/0/en/CRISPR-Therapeutics-and-ViaCyte-Inc-Announce-First-Patient-Dosed-in-Phase-1-Clinical-Trial-of-Novel-Gene-Edited-Cell-Replacement-Therapy-for-Treatment-of-Type-1-Diabetes-T1D.html

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