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今日，总部位于马塞诸塞州的Beam Therapeutics宣布完成对Guide Therapeutics（下称GuideTx公司）的收购。Beam公司致力于通过基因编辑开发精准基因疗法，GuideTx公司专注于基因疗法非病毒递送载体的开发。根据协议， Beam将支付1.2亿美元的先期付款， GuideTx公司还将有资格获得高达3.2亿美元的里程碑付，此次收购有望使Beam公司基因疗法适用于新的靶标组织和适应症。

Beam公司成立于2017年，它的创始人是世界顶尖的三名CRISPR专家——哈佛大学的David Liu博士、麻省总医院的Keith Joung博士、Broad研究所的张锋博士，该公司旨在利用基于CRISPR的碱基编辑技术，精确地修改基因组中单个碱基，从而治疗由单个基因点突变导致的遗传疾病。根据Beam官网信息，该公司已建立一条包括十余个在研项目的产品管线，针对的适应症包括β地中海贫血、镰状细胞贫血症，急性淋巴细胞白血病（ALL）、急性髓系白血病（AML），肝脏疾病，眼科疾病和中枢神经系统疾病等。

在联合创始人James Dahlman博士和Cory Sago博士此前开创性工作基础上，GuideTx公司的专有技术可以实现对数以千计脂质纳米颗粒（LNP）的筛选，高效、安全地识别靶向新细胞类型的脂质纳米颗粒。该技术通过利用DNA条形码，可为特定的脂质纳米颗粒贴上分子标签。具体来说，脂质纳米颗粒既可以携带DNA条形码，又可以携带核酸药物。经过改造的纳米颗粒可以报告有效载荷是否传递到细胞质或细胞核中；如果药物在细胞内部起作用，细胞内的报告基因会被激活。

▲GuideTx公司脂质纳米颗粒递送系统（图片来源：GuideTx公司官网）

体内给药后，通过分离报告基因被激活的细胞，利用深度测序可以鉴定这些细胞中携带DNA条形码的纳米颗粒。通过分析数百种纳米颗粒如何将药物递送至靶向和非靶向细胞，可以鉴定出对靶向细胞具有高选择性的纳米颗粒。根据官网披露的信息，这种方法使GuideTx公司能够以比传统实验高15，000倍的速率生成体内药物传递数据。通过反复执行这些分析，GuideTx公司可以快速改善纳米颗粒的递送效率。利用这一平台，公司已经建立了一个广泛的脂质和脂质配方库，可以加速基因编辑中有效载荷向肝脏以外组织的靶向递送。

脂质纳米颗粒还有其他的优点，与基因疗法中常用的病毒载体相比，它们更容易生产，并且不会像病毒载体一样，产生永久的免疫反应。此外，脂质纳米颗粒还可以向患者多次给药。

图片来源：123RF

GuideTx公司董事长Julie Sunderland女士表示：“Beam公司杰出的团队和在基因药物开发方面的实力使他们成为推进我们技术的理想合作伙伴；我们相信，将GuideTx的专有脂质纳米颗粒和高通量脂质纳米颗粒发现引擎与Beam公司的基因编辑，mRNA有效载荷和制造能力相结合，将释放我们平台的全部潜力，从而为更多的患者提供遗传药物。”

参考资料：

[1] Beam Therapeutics Announces Acquisition of Guide Therapeutics. Retrieved Feb 24, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/02/23/2180510/0/en/Beam-Therapeutics-Announces-Acquisition-of-Guide-Therapeutics.html

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