免费领取罕见病研发白皮书，了解Pre-IND的六大注意事项

新药研发是一项投资较大、周期较长、风险较高、回报也较大的高技术产业，早期药物开发项目往往都需要进行非常细致的规划；对患者数量少、药物开发先例不足的罕见病研发项目来说，这一点尤为重要。与此同时，许多旨在推动罕见病药物研发的政策与计划已陆续出台并得以实施，为制药公司的研发活动提供了更多支持与机遇。

与FDA共同参与的新药开发预审会(Pre-IND)为申办方提供了一个能够探讨其在新药研发中所面临的独特挑战的机会。通过积极准备这类会议，申办方可以进行卓有成效的讨论，还可以藉此发现在哪些方面能够通过选择灵活的监管方式，来为新药研发进程提速。

《进行罕见病新药开发预审会(Pre-IND)的六大注意事项》白皮书（以下简称白皮书），为罕见病药物申办方详细介绍了在与 FDA 进行Pre-IND前，应注意的关键六大要点：

FDA鼓励但不强制申办方参与Pre-IND会议，尽管其过程漫长，往往从提交会议申请到获得反馈需要几个月；但从长远看，该会议能够加快药物上市速度，且有助于制定药物研发策略。参与Pre-IND会议，需要在极短时间内讨论完复杂的主题内容，包括拟定的策略和整个开发过程，因此申办方应该充分准备，明确指出并清晰陈述他们的关键问题。

必要时，向资深注册法规专家寻求合作，有助于申办方从Pre-IND会议中获取最大价值。通过客观审查FDA指导意见，法规顾问能够识别出可能被忽视的潜在问题，并提出解决方案。