速递 | 开发血液学创新疗法，新锐获得9000万美元B轮融资

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关键词：疗法融资血液B轮

资讯来源：药明康德

发布时间： 2021-09-03

▎药明康德内容团队编辑

2021年9月2日，Disc Medicine宣布完成9000万美元的Ｂ轮融资。融资获得的资金将用于推进其血液学管线中的多个项目的临床开发，包括推进先导项目bitopertin与DISC-0974进入2期临床试验。

Bitopertin是一款处于临床阶段、口服给药的甘氨酸转运蛋白1（GlyT1）小分子抑制剂，有可能成为首个改变红细胞生成性卟啉病（EP）疾病进程的药物。 EP是一种由血红素合成失调引起的、罕见的衰弱性遗传疾病。甘氨酸是血红素生物合成的必需前体，发育中的红细胞需要细胞内GlyT1维持足够的水平。作为血红素合成的调节剂，bitopertin有可能为血红素及其通路中间体产生不平衡引起的一系列紊乱提供益处。

该疗法已在包含超过4000例健康志愿者和患者中开展过超过30项临床试验，在包括精神疾病和罕见血细胞疾病等多种适应症中对bitopertin进行了评估，并明确了它的安全性特征。尽管在这些研究中未确立bitopertin对中枢神经系统（CNS）的疗效，但证明了bitopertin对血红素合成的显著影响。此外，临床前研究表明，通过对GlyT1的抑制，bitopertin可降低导致EP的代谢物水平。

▲Disc Medicine公司研发管线（图片来源：Disc Medicine公司官网）

DISC-0974是一款潜在“first-in-class”在研抗铁调素调节蛋白（hemojuvelin，HJV）单克隆抗体，旨在抑制HJV，提高铁元素水平，辅助红细胞生成。 铁调素（hepcidin）是铁稳态的主要调节激素，通过限制铁吸收和阻止铁在体内的分布发挥核心作用。临床前研究和人类遗传学证据表明，抑制HJV可有效抑制铁调素，并增加血清中的铁水平。2019年10月，根据与艾伯维（AbbVie）公司达成的独家许可协议，Disc获得了DISC-0974及其相关分子的全球研发权利。

Disc Medicine首席执行官John Quisel博士表示：“我们今年取得了巨大的进步，并为公司增长奠定了坚实的基础，包括建立了潜在‘first-in-class’临床期研发管线。这笔资金将加快我们下一阶段的工作。”

参考资料:

[1] Disc Medicine Announces $90 Million Series B Financing to Advance Portfolio of Clinical-Stage Therapies for Hematologic Diseases. Retrieved September 2, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/disc-medicine-announces-90-million-series-b-financing-to-advance-portfolio-of-clinical-stage-therapies-for-hematologic-diseases-301367788.html

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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