传奇生物BCMA CAR-T上市申请获FDA优先审评

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关键词：优先审评上市申请

资讯来源：医药魔方Info

发布时间： 2021-05-27

5月27日，金斯瑞发布公告，其非全资附属公司传奇生物靶向BCMA的CAR-T疗法西达基奥仑赛(cilta-cel)的生物制品许可申请(BLA)获FDA优先审评资格，用于治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤患者。根据处方药使用者付费法案(PDUFA)，FDA将在2021年11月29日前完成对该BLA的审查。

优先审查通常适用于能明显改善重大疾病的治疗、预防或诊断的在研疗法。此前，ciltacel已于2019年12月获得FDA授予的突破性治疗药物认定（BTD）,该认定旨在加快潜在新药的开发和审查。

cilta-cel是南京传奇自主研发的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的定向嵌合抗原受体T細胞（CAR-T）疗法。2017年12月，杨森（强生旗下公司）与南京传奇达成一项许可协议，两家公司将在全球共同开发和推广cilta-cel。

cilta-cel提交监管审查是基于关键性Ib/II期CARTITUDE-1研究的结果，该研究评估了ciltacel在复发和/或难治性多发性骨髓瘤患者中的有效性和安全性。招募的97例受试者中，99%接受末线治疗无效，其中88%既往接受过至少3线治疗。

研究结果显示，中位随访12.4个月时，独立委员审查的ORR为97%，包括67%的sCR（严格的完全缓解），26% 的VGPR（非常好的部分缓解）和4%的PR。≥3级细胞因子综合征（CRS）发生率为5%，≥3级神经毒性发生率为10%。该项研究最新的18个月随访资料将于下个月举办的2021年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会（摘要#8005）及欧洲血液病学会(EHA)虚拟会议（摘要#EP964）上发布。

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