注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）。因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。
2021年8月19日，CRISPR 先驱、博德研究所的核心研究所成员张锋博士团队在国际顶尖学术期刊 《Science》 发表了一篇论文，
表示开发了一种全新mRNA递送系统
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SEND系统（Selective Endogenous eNcapsidation for cellular Delivery）选择性内源性衣壳化的细胞递送系统
，该系统是基于 PEG10（一种在人类细胞中发现的逆转录转座子衍生蛋白质）能够与自身 mRNA 结合、促进囊泡分泌并在其周围形成球型保护胶囊的特性开发设计。在细胞模型中，该团队使用SEND系统将 CRISPR-Cas9 基因编辑系统传递给小鼠和人类细胞以编辑目标基因，结果显示，新的递送平台非常有效。这项研究为后续开发出新的基因疗法以及编辑疗法奠定了实验基础。
正常情况下，PEG10 分子形成病毒样颗粒以保护 PEG10 mRNA。张锋团队的科学家对 PEG10 蛋白进行了修饰，可以封装其他 RNA。
张锋博士表示“我们的研究表明，PEG10的mRNA可以通过在 PEG10 的非翻译区侧翼进行重新编程以携带感兴趣的基因。利用这种可重编程性，我们通过设计小鼠和人类 PEG10 来包装、分泌和传递特定的 RNA 来开发 SEND。”
“通过混合和匹配 SEND 系统中的不同组件，”张补充说，“我们相信它将为开发针对不同疾病的疗法提供一个模块化平台。”新发现表明，SEND 系统可以补充病毒递送载体和脂质纳米颗粒，以扩展向细胞递送基因和编辑疗法的方法的工具箱。
SEND 系统使用人类细胞固有蛋白质PEG10。因此，它可以降低发生不良免疫反应的风险。其次，它可以通过能够靶向特定类型的细胞的工程融合素来增强。这种融合素可以促进细胞融合，进一步降低了副作用产生的可能性和严重程度。
利用其降低不良反应的优点可用于重复给药。突破了当前病毒载体递送平台只允许一次给药的局限。
接下来，该团队将在动物身上测试 SEND系统，并进一步设计该系统以将货物运送到各种组织和细胞。他们还将继续探索这些系统在人体中的自然多样性，以确定可以添加到 SEND 平台的其他组件。
最后，张锋博士表示“我们很高兴继续推进这种方法。这项研究表明，我们可以利用PEG10以及其他可能蛋白质来设计人体中的传递途径来包装和传递新的 RNA 和其他潜在疗法”
张锋，本科毕业于哈佛大学，硕士毕业于斯坦福大学，博士毕业于麻省理工学院，2017年晋升美国麻省理工学院终身教授，是历史上最年轻的终身教授，他是CRISPR基因编辑的发明人并拥有CRISPR基因编辑全球专利权。Jennifer Doudna教授团队是全球首次报道可运用CRISPR-Cas9系统在体外进行DNA片段的切割，但无详尽的细胞实验进行验证；而张锋教授团队则是全球首次将CRISPR基因编辑技术在真核细胞中得以实现。
参考资料：
https://www.genengnews.com/news/gene-therapy-delivery-idea-adapt-rna-transfer-systems-from-human-cells/
https://www.eurekalert.org/news-releases/925321
https://baike.baidu.com/item/%E5%BC%A0%E9%94%8B/18670715
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