4天55万元医药单引关注！全球最贵药品TOP10榜单生变

Zolgensma是一款创新性基因疗法，通过替代缺失或不起作用的SMN1基因的功能来解决SMA疾病的基因根源，2019年5月被FDA批准用于治疗2岁以下SMA，该药只需注射一次，定价212.5万美元，2020年其全球销售额达9.2亿美元。

Zokinvy是一种首创口服法尼基转移酶抑制剂，可阻断早衰蛋白的法尼基化，2020年11月被FDA批准用于治疗早衰症（HGPS）和早衰样核纤层蛋白病（PL），成为全球第一个获批治疗早衰症和早衰样核纤层蛋白病的药物。

Danyelza（Naxitamab-gqgk），是一种靶向神经节苷脂（GD2）的人源化单克隆抗体，2020年11月被FDA加速批准联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）治疗对既往治疗表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童（1岁及以上）和成人患者。去年12月，赛生药业与Y-mAbs订立许可协议，获得Danyelza和omburtamab在中国的独家开发及商业化权益，目前该药已在国内递交上市申请。

Myalept是通过基因重组技术制成的一种模拟瘦素，2014年2月被FDA批准作为替代治疗药物结合饮食用于治疗先天性或获得性全身脂肪代谢障碍患者的瘦素缺乏并发症，成为首个且唯一一个获批用于治疗该罕见病的药物。值得一提的是，由于其无可替代性，Myalept价格上涨，从原先得每月的71306美元上涨至今年2月得74159美元，年度使用费达到88.99万美元。

Luxturna是Spark Therapeutics公司开发的一款基因疗法，通过向视网膜细胞直接输送一种正常拷贝的 RPE65 基因而发挥作用，2017年底被FDA批准用于治疗 REP65 基因突变引起的遗传进行性视网膜疾病。2018年1月，诺华从Spark Therapeutics获得该药在美国以外市场的独家权利。

Folotyn（Pralatrexate，普拉曲沙）于2009年9月获FDA批准用于治疗难治性/复发性外周T细胞淋巴瘤（PTCL），成为首个获批用于治疗PTCL的二氢叶酸还原酶抑制剂。目前，该药已在国内获批。

Brineura是一种水解溶酶体N-端三肽氨基肽酶，2017年4月被FDA批准用于治疗晚期婴儿神经元类神经脂类融合蛋白2型（CLN2）Batten病。该药使用非常不方便，需要每两周在无菌环境输入一次药物到脑脊液。今年1月，Brineura再次涨价，增长至28090美元。

Blincyto（blinatumomab ，贝林妥欧单抗）是全球获批的首个CD19-CD3双特异性T细胞衔接（BiTE）免疫疗法，2014年12月被FDA批准用于Ph染色体阴性前B细胞急性淋巴细胞白血病的二线治疗药物，2016年9月被FDA批准用于治疗Ph-复发性或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）儿科患者，2018年3月被FDA批准用于治疗微小残留病（MRD）阳性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（pre-B ALL）成人及儿童患者。2020年12月，该药在国内获批。

Ravicti（glycerol phenylbutyrate，苯丁酸甘油酯)于2013年2月被FDA批准作为一种氮结合剂，用于2岁以上不能单用饮食蛋白限制和/或补充剂治疗的尿素循环障碍（UCD)成人和儿童患者,2018年12月被FDA批准扩大用于2个月以下UCD婴儿。今年1月，Ravicti标价上涨4.8％，增长至每瓶5273美元。

Soliris是一种首创的补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用，目前该药已在美国获批4个适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症(aHUS)、抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性全身型重症肌无力(gMG)和抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。2018年9月，该药在国内被批准用于治疗PNH和aHUS.。据公司财报，2020年全球销售额为40.64亿美元。值得一提的是，Soliris升级产品Ultomiris已于2018年12月获批。