BioNews | Kadmon: FDA批准REZUROCK™ 治疗慢性GVHD

作者：林出

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标的 公司： Kadmon Holdings,Inc  (NASDAQ：DMN) 

Kadmon Holdings, Inc. （KDMN）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准REZUROCK™ (belumosudil) 200 mg，每日一次（QD），用于治疗12岁及以上的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）成人和儿童患者(至少两次治疗失败史)。FDA批准了REZUROCK的突破性治疗指定（Breakthrough Therapy designation）和优先审查（Priority Review），并在实时肿瘤学审查（ Real-Time Oncology Review，RTOR）项目下进行新药申请（NDA）审查。FDA在2021.8.30.处方药使用者费用法案（PDUFA）行动日期前六周批准了此NDA。

REZUROCK™ 

REZUROCK™ (belumosudil）是首个且唯一批准的针对Rho-associated coiled-coil kinase 2（ROCK2）的治疗药物，ROCK2可调节炎症反应和纤维化过程。REZUROCK在美国被批准用于治疗12岁及以上至少两次系统治疗失败的成人和儿童cGVHD患者。目前正在开发的其他适应症包括治疗系统性硬化症。

FDA已经批准belumosudil孤儿药物称号，用于治疗系统性硬化症。

此次批准基于ROCKstar（KD025-213）的安全性和有效性结果，这是一项随机、开放标签、多中心治疗cGVHD患者（n=65）的关键试验，并有2-5次治疗史。诊断cGVHD的中位时间为25.3个月，48%的患者有4个或更多器官受累。患者治疗史的中位数为3次，78%的患者对最后一次治疗无效。

• 在Cycle 7 Day 1，总反应率（ORR）为75%（95% Confidence Interval (CI): 63, 85），其中6%完全缓解 (CR），69%部分缓解 (PR)。中位首次反应时间为1.8个月。62%的患者至少12个月内不需要新的系统治疗。

• 根据对慢性移植物抗宿主病的进展、死亡或新的系统治疗的首次反应计算，反应的中位持续时间为1.9个月。

• Cycle 7 Day 1中，52%的患者Lee Symptom Scale（LSS）评分（一种慢性GVHD症状测量）较基线有临床意义的改善，支持ORR结果。

REZUROCK的耐受性良好，不良事件与接受皮质类固醇和/或其他免疫抑制剂的晚期cGVHD患者的预期一致。

REZUROCK预计将于2021年8月下旬在美国上市。

cGVHD

cGVHD是异基因干细胞移植后可能发生的并发症，导致严重的发病率和死亡率。在cGVHD中，移植的免疫细胞（移植物）攻击患者的细胞（宿主），导致多种组织的炎症和纤维化，包括皮肤、口腔、眼睛、关节、肝脏、肺、食管和胃肠道。美国大约有14000名患者患有cGVHD。

Kadmon

Kadmon是一家生物制药公司，发现，开发和提供未满足的医疗需求的转化疗法。雷祖洛克™ (belumosudil）是一种口服片剂，每日一次，在美国被批准用于治疗12岁及以上的成人和儿童慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者，此前至少有两次系统治疗失败。Kadmon的临床渠道包括免疫和纤维化疾病的治疗以及免疫肿瘤学治疗。

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