个人中心
我是园区
退出
您还不是认证园区！
赶快前去认证园区吧！
碱基编辑代表了一种潜在的新型精确遗传医学，利用化学反应在目标基因组序列上产生精确、可预测和有效的单碱基变化，而不会在DNA中产生双链断裂。在靶器官中编辑补体途径的关键元件有可能改变补体级联反应并持久地解决由补体异常活动引起的疾病。
根据合作协议的条款，Beam将应用其碱基编辑技术，并对多达6个碱基编辑程序进行临床前研究，这些碱基编辑程序针对眼睛、肝脏和大脑等不同器官补体系统内的特定基因。Apellis将拥有六个项目的独家许可权，并将承担后续开发的责任。Beam可选择与Apellis就合作许可的一个项目签订50-50美国共同开发和共同商业化协议。
作为合作的一部分，Beam将从Apellis获得总额为7500万美元的upfront和near-term里程碑（签约后为5000万美元，并在合同执行日期一周年额外支付2500万美元）。在为最多六个项目中的各项目opt-in许可权后，Beam将有资格从Apellis获得开发、监管和销售里程碑，以及销售的royalty payments。合作的初始期限为五年，每年可延长至两年，并按项目进行。
Apellis Pharmaceuticals
Apellis是一家全球性的生物制药公司，致力于利用勇敢的科学、创造力和同情心来提供改变生活的疗法。作为C3靶向治疗的领导者，目标是开发一系列由补体级联过度激活引起的衰弱性疾病的转化疗法，包括血液学、眼科、肾脏学和神经学。
Beam Therapeutics
Beam Therapeutics是一家生物技术公司，致力于建立领先的、完全集成的精确基因药物平台。为了实现这一愿景，Beam的技术平台包括一套基因编辑和传递技术，并正在构建内部制造能力。Beam的基因编辑技术是通过碱基编辑来实现的，碱基编辑是一种专有技术，能够在目标基因组序列上实现精确、可预测和高效的单碱基改变，而不会在DNA中造成双链断裂。可推进基础编辑程序的多样化组合广泛。Beam是一个以价值观为导向的组织，致力于为人民服务，致力于前沿科学，致力于为患有严重疾病的患者提供终身治疗。
