耳聋AAV基因治疗寻求新的监管指定称号，进一步推动候选产品开发丨医麦猛爆料

医麦客近期热门报道

★

★

2021年8月13日/医麦客新闻 eMedClub News/--Akouos是一家致力于为全球听力损失患者开发潜在基因疗法的精准基因医学公司，近日宣布欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）对该公司申请AK-OTOF孤儿药物指定的申请发表了积极意见，AK-OTOF是一种用于治疗Otoferlin基因介导的听力损失的基因疗法。具有恢复生理听力并为OTOF介导的听力损失患者提供长期益处的潜力。

该积极意见随后被欧盟委员会采纳。AK-OTOF此前因同样的适应症被美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药物称号(ODD)和罕见儿科疾病称号(RPDD)。

Otoferlin基因(OTOF)介导的听力损失是一种由OTOF基因突变引起的感音神经性听力损失。OTOF基因编码Otoferlin，这是一种蛋白质，使耳蜗内毛细胞能够响应声音刺激而释放神经递质囊泡，从而激活听觉神经元。

大多数患有OTOF介导的听力损失的人从出生起就患有重度感音神经性听力损失，在美国和欧洲约有20000人受到影响。AK-OTOF旨在通过使用双载体技术传递转基因来治疗OTOF介导的听力损失的潜在原因，该技术导致在耳蜗中受影响的细胞（即内毛细胞）中表达正常的功能性otoferlin蛋白。

在欧盟，孤儿药是由欧盟委员会(European Commission)根据EMA COMP发布的意见批准的。孤儿药指定提供了许多好处，包括费用减免、监管援助，以及申请欧盟集中上市许可的可能性。孤儿药的上市许可可以获得10年的市场独占期。

Akouos监管事务副总裁Katie Wachtel说：“出生后由OTOF基因突变引起的重度深度感音神经性听力损失是一种高度未满足的治疗需求，特别是考虑到目前还没有获得批准的药物治疗方案可用。欧盟委员会授予的孤儿药称号是推动AK-OTOF全球发展的重要一步，除了FDA此前授予的ODD和RPDD称号外，AK-OTOF在欧盟获得的孤儿药指定可以加速我们的AK-OTOF开发以及我们向所有人提供健康听力使命的进展。”

参考资料：

https://www.biospace.com/article/releases/akouos-announces-european-commission-designation-of-ak-otof-for-the-treatment-of-otoferlin-gene-mediated-hearing-loss-as-an-orphan-drug/

医麦客始终致力于生物创新药的前沿技术、行业动态、产业洞察等原创新闻报道，全媒体高端矩阵用户达16万+，其中工业用户占比超50%，科研与临床用户约为30%，投资机构用户超过5%。为促进产业细分领域的互动交流，我们组建了多个专业微信群，欢迎扫码加群。

点击“阅读原文”，立即报名！