干细胞疗法治疗缺血性卒中II/III期临床未达到主要终点

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关键词：细胞疗法治疗临床期临床法治

资讯来源：医药魔方

发布时间： 2022-05-24

5月20日，Athersys宣布，其合作伙伴Healios公司的干细胞治疗产品MultiStem (invimestrocel)在日本缺血性卒中患者中开展的代号为TREASURE的II/III期研究未达到主要终点。

该项随机、双盲、安慰剂对照研究共纳入了206名中度至中重度缺血性卒中(基线NIHSS 8-20)患者，这些患者在卒中发生后18-36小时内静脉输注单剂量MultiStem或安慰剂治疗。

研究的主要结果如下：

预先指定的评估功能指标“独立性”得到改善并获得“良好结局”，如：改良的 Rankin 量表 (mRS) 评分≤2、Barthel指数≥95以及总体恢复情况；
未达到第90天获得“极佳结局”的主要终点；
总的来说，经过一年时间，基本上所有评估功能的测量结果均得到持续改善，支持对患者生活质量的长期影响和持续改善；
TREASURE结果提示Athersys正在进行的MASTERS-2研究主要结果指标 mRS取得成功的概率很大；
治疗组和安慰剂组在安全结果，包括死亡率和危及生命的不良事件方面没有实质性差异。

MASTERS-2研究是Athersys在美国、欧洲和亚太地区开展的旨在评估MultiStem治疗缺血性卒中的III期临床试验，共招募了300例患者。根据目前的登记信息，MASTERS-2人群预计比TREASURE人群更年轻，平均中风严重程度更低。人数更多，试验获得成功的可能性很大。

MultiStem开展的临床研究

MultiStem细胞疗法 (invimestrocel) 是一种异体骨髓来源多能成体祖细胞(MAPC)，具有通过多种方式促进组织修复和愈合的能力，例如通过产生治疗因子来响应炎症和组织损伤的信号。MultiStem代表了一种独特的“现货型”干细胞候选产品，能以可扩展的方式制造并以冷冻形式储存数年，给药时不需要组织匹配也不会出现免疫抑制。

MultiStem作用机制

卒中是导致全球死亡和严重残疾的主要原因，具有显著临床需求。目前，全球有近1700万卒中患者，美国、欧洲和日本每年有超过200万卒中受害者。缺血性卒中是卒中最常见的形式，由于脑内血流受阻，切断了氧气和营养物质的供应，致使神经损伤，导致长期或永久性残疾。

目前缺血性卒中患者的治疗选择有限，唯一可用的治疗手段为给予血凝块溶解剂tPA或“溶栓”或手术干预以清除血凝块，必须在卒中发生后数小时内进行。由于时间窗有限，只有一小部分卒中患者接受了目前可用的治疗，大多数患者仅接受支持性或“姑息”治疗。