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Abeona Therapeutics（纳斯达克代码：ABEO）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日，Abeona公司宣布其关键性III期VIITAL™试验的积极结果，该研究旨在评估一种自体、基因纠正的细胞疗法EB-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）患者的安全性和有效性。
VIITAL™研究满足了其两项共同主要终点，证明了在大型慢性RDEB伤口中，伤口愈合和疼痛减轻出现了具有统计学意义和临床意义的改善。数据显示在六个月时间点时，接受EB-101治疗的伤口（n=43）达成与基数相较50%或以上愈合的比率为81.4%，而在对照组（n=43）中仅为16.3%。除愈合伤口外，EB-101还减轻了患者伤口换药的疼痛程度。在六个月时间点时，获得治疗的伤口（n=43）平均疼痛较基线减轻3.07，而未受治疗的伤口（n=42）仅降低0.90。
RDEB是一种罕见的结缔组织疾病，具有常染色体隐性遗传性。其特点是皮肤非常脆弱，容易造成严重的皮肤创伤，会引起疼痛，并且可能导致影响寿命和生活质量的全身性并发症。RDEB患者的COL7A1基因存在缺陷，使得他们无法产生功能性的VII型胶原（固定皮肤和表皮层所必需的）。该病目前还没有获批的治疗方法。
EB-101是一种自体、基因纠正的细胞疗法，将COL7A1基因导入患者自身的皮肤细胞（角质形成细胞），再将这些工程化后的细胞移植回患者体表，使得正常的VII型胶原蛋白表达，从而促进伤口愈合。EB-101已经获得了欧盟的孤儿药资格认定，以及美国FDA的孤儿药资格、突破性疗法认定、快速通道认定以及再生医学先进疗法资格认定。
信息参考：https://www.abeonatherapeutics.com/
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