德琪医药ATG-101获美国FDA孤儿药资格认定 | 新闻稿

北京时间2022年9月19日，德琪医药有限公司（简称“德琪医药”，香港交易所股票代码：6996.HK）宣布，首个由德琪医药自主开发的新型PD-L1/4-1BB双特异性抗体ATG-101获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定，用于治疗胰腺癌。此次获得美国FDA孤儿药资格认定，将有助于促进与FDA交流，加速推进ATG-101临床开发及相关注册的进度。

目前全球尚无获批用于治疗胰腺癌的PD-L1/4-1BB双特异性抗体。

孤儿药（Orphan drug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予孤儿药资格，旨在帮助开发那些可能为美国罕见病患者（患病人数低于20万）带来治疗获益的候选药物，并在后续研发、注册及商业化方面给予产品相关政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、新药申请费用免除，以及享有7年的市场独占权且不受专利影响等。

胰腺癌是一种恶性程度高，诊断和治疗都很困难的消化道恶性肿瘤。据世界卫生组织（WHO）统计，2012年全球胰腺癌发病率和死亡率分别位列恶性肿瘤第13位和第7位。2018年美国新发病例数超过55000例，因胰腺癌死亡病例数达44330例。胰腺癌目前仍属于罕见病，预计至2030年，胰腺癌死亡率将跃居成为肿瘤相关死亡第2位。

ATG-101是一款新型PD-L1/4-1BB双特异性抗体，可阻断免疫抑制性的PD-L1/PD-1结合，同时条件性激活4-1BB共刺激信号，从而激活抗肿瘤免疫效应细胞，在增强药效的同时，提高安全性。临床前研究表明，ATG-101在抗PD-1/L1复发耐药的动物肿瘤模型中显示了强效的抗肿瘤活性，并在药物非临床研究质量管理规范（GLP）毒理研究中展现了极佳的安全性。作为澳大利亚首款进入临床的PD-L1/4-1BB双抗，ATG-101目前正在澳大利亚、中国和美国三地开展临床试验。