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上周，阿斯利康（AstraZeneca）旗下专注于罕见病领域的Alexion公司，宣布与Neurimmune就NI006达成一项全球独家合作和许可协议。NI006是一款在研人源单克隆抗体，目前处于Ib期临床试验开发阶段，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）。 
在全球范围内，估计有30到50万名ATTR-CM患者。ATTR-CM是一种全身性的进行性致命疾病，可导致诊断后四年内发生进行性心力衰竭和死亡。患者由于衰老或基因突变，导致TTR淀粉样蛋白错误折叠，并作为淀粉样纤维在心肌中沉积，从而损害相应器官组织的正常功能。而TTR蛋白原纤维的增加会导致更多的组织损伤与疾病恶化，使患者生活质量下降并最终死亡。该病目前诊断仍然不足，许多患者未确诊。NI006特异性靶向错误折叠的转甲状腺素蛋白，通过清除心脏中的淀粉样纤维沉积物，解决ATTR-CM的病理原因，有望治疗晚期ATTR-CM患者。临床前模型证明，NI006可诱导病理性ATTR的清除。
根据协议条款，Alexion将获得NI006开发、生产和商业化的全球独家许可权益。Alexion将向Neurimmune支付3000万美元的预付款，Neurimmune还有资格获得高达7.3亿美元的开发、监管和商业额外里程碑付款，以及未来获批药物净销售额的特许权使用费。Neurimmune将继续负责完成目前的药物Ib期临床试验，Alexion将支付一定的试验费用，并负责未来进一步的临床开发、生产和商业化活动。Alexion首席执行官Marc Dunoyer先生表示：“凭借30年开发罕见病领域药物的经验，我们期待将专业知识应用于NI006的开发。NI006旨在清除心脏淀粉样纤维沉积物，有可能改善晚期ATTR-CM患者的心脏功能。”参考资料:
[1] Astrazeneca And Neurimmune Sign Exclusive Global Collaboration And Licence Agreement To Develop And Commercialise NI006. Retrieved January 9, 2022, from https://www.astrazeneca.com/content/astraz/media-centre/press-releases/2022/astrazeneca-and-neurimmune-sign-deal-for-ni006.html
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