▎药明康德内容团队编辑

Solid Biosciences今日宣布与AavantiBio达成合并协议，Solid Biosciences将获得AavantiBio的基因疗法管线。此项交易将结合双方专长，打造一精准遗传医学公司。公司合并后，将聚焦于神经肌肉与罕见心脏类疾病药物的开发，包含两家公司于杜氏肌营养不良症（DMD）、弗里德赖希共济失调症（Friedreich’s Ataxia，FA）、BAG3介导扩张型心肌病与其他尚未揭露的心脏疾病的开发项目。

合并后的公司将专注推进SGT-003、AVB-202与AVB-401主导项目，以及下一代腺相关病毒（AAV）衣壳文库的建立。SGT-003是下一代AAV基因疗法，使用创新亲肌肉衣壳蛋白（AAV-SLB101），将Solid Biosciences专有的神经元型一氧化氮合酶（nNOS）微肌萎缩（microdystrophin）蛋白递送至肌肉当中，用以治疗杜氏肌营养不良症。此病是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白的基因上出现突变而导致的罕见遗传病。抗肌萎缩蛋白的缺失或缺陷，导致肌肉在收缩过程中出现慢性损伤，炎症发作，影响肌肉的再生。Solid Biosciences打算持续并优先开发SGT-003项目，并在2023年中，递送新药临床试验（IND）申请，若通过，则于2023年底开始病患的招募。

AVB-202是AavantiBio处于临床前阶段的AAV候选基因疗法，用于治疗弗里德赖希共济失调症。此疾病是由编码frataxin的FXN基因中出现三联核苷酸重复扩增引起，这种变化会导致frataxin蛋白水平显著降低。缺乏frataxin会导致铁在组织中积累，影响心脏和大脑等组织中具有高能量需求的细胞，进而渐进式地造成患者神经系统破坏与运动困难。来自小鼠与非人类灵长类的三项动物模型研究概念性证实此疗法的有效性。Solid Biosciences预计在2024年下半年递交AVB-202的IND申请。

AVB-401是AavantiBio的一项临床前项目，用以治疗因BAG3突变所引起的罕见心脏疾病。在与AavantiBio合并之后，Solid Biosciences将持续此项目以及其他两项处于早期阶段的AavantiBio心脏项目的开发。

此外，Solid Biosciences将持续创新AAV衣壳的开发，以加强病毒衣壳对心脏、骨骼肌的选择性，并同时减少靶向肝脏的情形。第一个通过其骨骼肌文库筛选出的衣壳为AAV-SLB101。此衣壳被运用在SGT-003项目内。与其他使用AAV9的许多临床前研究相比，病毒的表达量与生物分布情形皆有所改善。

Solid Biosciences的总裁、首席执行官兼共同创立人Ilan Ganot先生说道：“这次的兼并提供我们绝佳的机会，将我们潜在‘best-in-class’杜氏肌营养不良症项目SGT-003带给病患。同时创新的基因疗法也扩展了我们的管线，使我们能够着手满足其他罕见疾病适应症的显著未竟需求。”

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参考资料：

[1] Solid Biosciences Announces Acquisition of AavantiBio and Concurrent $75 Million Private Placement. Retrieved September 30, 2022 from https://www.solidbio.com/about/media/press-releases/solid-biosciences-announces-acquisition-of-aavantibio-and-concurrent-75-million-private-placement

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