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2021年8月5日，Exelixis公司宣布，美国FDA已授予其多激酶抑制剂卡博替尼（cabozantinib，英文商品名为Cabometyx）补充新药申请（sNDA）优先审评资格，用于治疗12岁及以上分化型甲状腺癌（DTC）患者。这些患者在接受既往治疗后出现疾病进展，并且为放射性碘疗法难治性。本次申请基于关键性3期临床试验COSMIC-311获得的积极结果，与安慰剂相比，卡博替尼使患者的无进展生存期（PFS）显著改善。该申请的PDUFA目标日期为2021年12月4日。
卡博替尼是一款口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，它可以抑制c-Met、VEGFR2、以及AXL和RET等多种激酶的活性。
该项多中心、随机双盲、安慰剂对照的3期临床试验共入组300例患者，这些患者既往接受过最多2次血管内皮生长因子受体（VEGFR）靶向治疗后出现疾病进展。试验中，患者以2：1的比例随机接受60 mg 卡博替尼或安慰剂每日一次给药，主要终点为PFS和客观缓解率（ORR）。试验的中期分析表明，卡博替尼达到了试验的主要终点之一，即与安慰剂相比，接受卡博替尼治疗的患者疾病进展或死亡风险降低78%（HR=0.22， 96% CI， 0.13-0.36，p<0.0001）。
基于试验数据，在2021年2月，美国FDA授予卡博替尼突破性疗法认定，作为既往治疗后出现进展和放射性碘难治性DTC患者的潜在治疗选择。详细的研究结果已在2021年ASCO年会上公布，并由著名学术期刊《柳叶刀》的子刊The Lancet Oncology于2021年7月发表。
癌性甲状腺肿瘤包括分化型、髓样型和未分化型，分化型甲状腺肿瘤约占病例的90%，包括乳头状、滤泡状及Hürthle细胞癌。分化型甲状腺癌的标准治疗方法是先手术治疗，然后用放射性碘消融剩余的甲状腺组织，但大约5%～15%的患者对放射性碘治疗表现出抵抗性。对于这些患者，从发现转移病灶开始，预期寿命仅为3-5年，因此存在高度未满足医疗需求。
Exelixis总裁兼首席执行官Michael M. Morrissey博士表示：“FDA授予本次补充新药申请优先评审资格，是我们向将卡博替尼带给患者这一目标迈出的重要一步。考虑到在接受抗VEGFR治疗后患者缺乏标准治疗，关键性3期临床试验中证明的PFS获益意味着卡博替尼一旦获批，可能成为这些患者的一种重要的新治疗选择。”
参考资料:
[1] Exelixis Announces U.S. FDA Accepts for Priority Review the Supplemental New Drug Application for 卡博替尼® (卡博替尼) for Patients with Previously Treated Radioactive Iodine-Refractory Differentiated Thyroid Cancer. Retrieved August 5, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210805005256/en/Exelixis-Announces-U.S.-FDA-Accepts-for-Priority-Review-the-Supplemental-New-Drug-Application-for-卡博替尼%C2%AE-卡博替尼-for-Patients-with-Previously-Treated-Radioactive-Iodine-Refractory-Differentiated-Thyroid-Cancer
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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