前沿技术新动向 | BMS的CAR-T细胞疗法遇制造瓶颈，武田10亿美元合作开发的RNAi疗法获突破性疗法认定

在即将过去的一周，全球前沿技术又有了新动向：

• BMS的CAR-T细胞疗法遇制造瓶颈

• 武田10亿美元合作开发的RNAi疗法获突破性疗法认定

• 创新声光疗法治疗阿尔茨海默病获结果积极

• 诺奖得主联合创立的新锐进行3亿美元IPO

• 星奕昂完成4000万美元融资，致力于开发CAR-NK疗法

• TCR细胞疗法新锐完成4700万美元B轮融资

• 新型载体平台融资1.17亿美元

• 两家公司22亿美元助力扩展RNAi疗法

• AI+RNA 疗法公司完成1.8亿美元C轮融资

 

重大事件

01 BMS的CAR-T细胞疗法遇制造瓶颈

随着BMS第二季度财报的发布，其今年3月获批靶向BCMA的CAR-T细胞疗法Abecma制造瓶颈也随之显现。Abecma第二季度销售额达到2400万美元，但由于其为个性化疗法，制药商需要为每个购买Abecma的患者都预留制造位置，加之病毒载体供应不稳定，造成Abecma供不应求。BMS首席商务官Chris Boerner表示已经设法增加了制造槽数量，但病毒载体短缺的问题还在解决当中。

02 武田10亿美元合作开发的RNAi疗法获突破性疗法认定

近日，Arrowhead Pharmaceuticals公司宣布其潜在“first-in-class”在研RNAi疗法ARO-AAT（TAK-999）获美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的罕见遗传性肝病。2020年10月，该公司与武田（Takeda）达成一项可达10亿美元的合作协议，共同开发这款药物。此前，ARO-AAT已获得了美国FDA授予的孤儿药资格和快速通道资格。

03 创新声光疗法 治疗 阿尔茨海默病 获 结果积极

近 日，在2021年阿尔茨海默病协会国际会议上，麻省理工学院蔡立慧教授联合创立的Cognito Therapeutics公司展示了其治疗阿尔茨海默病的创新声光疗法在治疗轻中度AD患者的前瞻性 II 期临床试验中的积极结果。数据表明 ， 患者的睡眠、记忆和认知均有所改善。此外，患者的脑萎缩显著减少，表现为脑容量损失下降了65%。

 

细胞与基因疗法

01 诺奖得主联合创立 的 新锐 进行 3亿美元IPO

近 日，Caribou Biosciences公司宣布将在纳斯达克 进行 IPO ，并 募集3.04亿美元。Caribou Biosciences公司由2020年诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna教授联合创建，致力于利用该公司独有的CRISPR基因编辑技术，开发新一代同种异体免疫细胞疗法。

 

02 星奕昂完成4000万美元融资，致力于开发 CAR- NK 疗法

近日，刚成立不久的星奕昂生物宣布完成4000万美元的天使轮融资，本轮融资由礼来亚洲基金领投，IDG资本和夏尔巴资本参与跟投，资金将主要用于研发设施建设和通用型现货免疫细胞技术平台和产品的早期开发。王立群 为该公司 创始人，董事长兼首席执行官 。目前，该 公司专注于免疫细胞药物的研发和产业化, 正在 开发iPSC-CAR-NK通用型现货免疫细胞产品 。

 

03 TCR细胞疗法新锐完成4700万美元B轮融资

近 日，Anocca公司宣布完成4700万美元B轮融资。本轮融资获得的资金将用于支持公司的工业化（industrialized）细胞生物学平台，并推进其TCR-T细胞免疫疗法管线到 I /II a期临床试验，以开发治疗多种癌症的新疗法。

 

04 新型载体平台 融资1.17亿美元

近 日，由 Flagship Pioneering 创立的生命科学公司 Ring Therapeutics 宣布完成 1.17 亿美元B 轮融资。该轮融资包括 Invus、Altitude Life Science Ventures、Partners Investment 等公司参与。 融资所得将用于支持 Ring 新型载体 Anellogy ™平台的持续开发和扩展。Ring开发了世界上第一个也是唯一 一个 指环病毒数据库，其中包含数千个新发现的基于指环病毒的候选载体。 据 Ring 介绍，相比于现有的载体，指环病毒载体不会引起免疫反应，并可以让基因疗法进行多次给药。

 

核酸药物

22亿美元助力扩展RNAi疗法

近 日，Alnylam Pharmaceuticals和PeptiDream宣布达成一项战略合作与许可协议，以共同发现和开发多肽-小干扰核糖核酸（siRNA）偶联疗法。通过这项合作，两家公司将利用PeptiDream的多肽发现平台系统（PDPS），选择和优化高亲和力多肽配体，结合Alnylam在siRNA偶联药物递送和RNAi疗法开发方面的专业知识，将siRNA药物靶向递送到肝脏外更广泛的细胞类型和组织中。 根据协议， PeptiDream将获得Alnylam支付的预付款和研发经费。PeptiDream还可能收到基于实现特定开发、监管和商业里程碑的后续付款，总额可能高达22亿美元。

 

AI+ RNA 疗法公司完成1.8亿美元C轮融资

近 日 ，AI+ RNA 疗法 公司 Deep Genomics宣布完成1.8亿美元C轮融资。 本轮融资由 SoftBank Vision Fund 2*("SVF 2") 领投 ， Amplitude Ventures、Khosla Ventures 等公司跟投。 Deep Genomics 是一家 使用 AI 和机器学习对遗传疾病的转化RNA 疗法进行编程和优先排序 从而找到更佳解决方案的公司。 Deep Genomics创始人兼首席执行官 Brendan Frey 表示， 这笔融资 将用于 AI 发现平台 的进一步搭建 和 管线的扩增。