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近日，Rgenta Therapeutics公司宣布已完成了5200万美元的A轮融资，该公司专注于开发RNA靶向药物，针对既往被认为“不可成药”的疾病靶点发起挑战。本轮融资所得资金将用于加快公司主导项目的开发、加强靶点发现、扩展平台能力，并推进针对一系列疾病的RNA靶向项目。

目前，与人类疾病相关的蛋白质中只有大约四分之一可以通过传统的小分子药物开发方法进行药物治疗。因此，直接靶向致病基因信使RNA（mRNA）的新方法为药物开发提供了前所未有的机会。Rgenta Therapeutics公司拥有一个综合性的药物发现平台，可以分析大量的人类基因组学数据以确定RNA中可被小分子选择性调控的靶点。此外，该公司还建立了可以识别RNA靶点并调节其功能的化合物库，以快速筛选出类药小分子来靶向目标RNA。根据该公司的官网介绍，这种方法已经为一系列人类疾病的“不可成药”靶点找到了新的先导化合物。

▲Rgenta公司的综合性RNA靶向药物开发平台示意图（图片来源：参考资料[2]）

这项投资由AZ-CICC基金领投，除了Rgenta的现有投资者之外，其他的新参投方包括Korean Investment Partners和Delos Capital。新闻稿指出，这项投资是Rgenta公司向前迈出的重要一步，Rgenta公司的联合创始人兼首席执行官Simon Xi博士表示：“我们很高兴地欢迎我们的新投资者，也感谢我们的现有投资者的持续支持。我们已经取得了重大进展，通过这次融资，我们现在完全有能力建立一个令人兴奋的产品管线，并将我们目前的项目推进到临床，开发出创新RNA靶向疗法，使患者受益。”

AZ-CICC基金的董事总经理、阿斯利康中国副总裁兼商务拓展负责人陈冰先生在新闻稿中表示："阿斯利康非常关注RNA为靶点的药物研发方向。Rgenta独特的小分子靶向RNA方法应用在肿瘤及神经系统疾病研发上具有很大的优势，公司的研发平台也有扩展到其他疾病领域的潜力。短短几年，Rgenta已经建立了发现靶向RNA小分子药物的独特能力，也在管线搭建及开发上取得了令人印象深刻的进展。我们将适时提供公司所需的充足产业资源，持续支持公司发展。”

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参考资料：

[1] Rgenta Therapeutics Raises $52M in Series A Financing，Retrieved Nov 30th, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/rgenta-therapeutics-raises-52m-in-series-a-financing-301688486.html

[2] Science-Rgenta Therapeutics，Retrieved Nov 30th, 2022, from http://rgentatx.com/science/

[3] Portfolio | Rgenta 完成 A 轮融资，加速RNA靶点小分子新药研发平台及管线开发. Retrieved December 2, 2022 from https://mp.weixin.qq.com/s/J5O55d3hqnNWJ1mtg81Tqg

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