【药研发0617】北京中因眼科基因疗法获孤儿药认定 | 中生制药ST2单抗获批哮喘临床...

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关键词：孤儿药研发获批临床

资讯来源：药研发

发布时间： 2022-06-17

「本文共：16条资讯，阅读时长约：3分钟」

今日头条

北京中因眼科基因疗法获孤儿药认定。FDA授予北京中因科技自主研发的眼科基因治疗产品ZVS203e-1孤儿药资格认定，拟用于视网膜色素变性的治疗。这也是继ZVS101e之后，该公司获得FDA授予的第2个孤儿药资格。ZVS203e-1注射液拟针对RHO基因特定位点进行编辑治疗，该适应症目前尚无任何有效疗法。目前该项目已完成主要非临床研究工作，结果显示良好的安全性及显著有效性。

国内药讯

1.翰森「阿美替尼」出海英国报产。翰森制药宣布，海外合作伙伴EQRx公司已向英国药品和医疗保健用品管理局（MHRA）递交三代EGFR抑制剂阿美替尼的新药上市申请并获得受理，一线治疗EGFR突变晚期或转移性非小细胞肺癌。这是阿美替尼在中国境外的首个上市许可申请。一项III期临床AENEAS结果显示，阿美替尼与吉非替尼相比，可显著延长患者无进展生存期。

2.武田血友病A新药在华报产。武田重组抗血友病因子（猪序列）Obizur（Susoctocog alfa）的上市许可申请获CDE受理，拟用于获得性血友病A成人患者按需治疗和出血事件的控制。Obizur与人序列凝血因子Ⅷ结构相似、序列同源，且不易受到抗人FⅧ自身抗体的灭活，可以替代人FⅧ发挥明显的止血作用。Obizur也是首个获得FDA以及EMA批准用于获得性血友病A的重组猪FⅧ（rpFⅧ）药物。

3.凡恩世Claudin18.2/CD47双抗获批临床。凡恩世生物自主研发的Claudin18.2/CD47双特异性抗体PT886获得FDA临床试验许可，拟在胃癌、胃食管交界处癌和胰腺癌患者中开展Ⅰ期临床试验。公布在AACR2022年会上的一项临床前研究显示，PT886在胰腺癌异种移植模型中表现出较强的抗肿瘤活性。在国内，CDE也于近期受理了宝船生物提交的同靶点药物BC007的临床试验申请。

4.科伦STING激动剂获批新临床。科伦药业旗下四川科伦博泰开发的新一代小分子STING激动剂KL340399注射液获国家药监局临床试验默示许可。今年1月，KL340399已获批开展静脉输注给药治疗晚期实体瘤适应症的临床研究。此次获批的临床适应症为可经瘤内注射给药的浅表或可通过医学影像仪器辅助给药的局部晚期、复发或转移性实体瘤。全球暂无同靶点药物获批上市，均在早期临床开发阶段。

5.中生制药ST2单抗获批哮喘临床。中生制药自主研发的1类新药「TQC2938」注射液获国家药监局批准开展临床试验，拟用于治疗中重度哮喘。TQC2938是一款靶向ST2（白细胞介素-33（IL-33）受体）的单抗药物，通过特异性结合ST2以阻断ST2/IL-33信号通路，减少IL-4、IL-5、IL-13等产生，降低嗜酸性粒细胞等炎性细胞的水平。临床前动物药效试验显示TQC2938能够显著改善哮喘疾病症状。

6.恒瑞痛风新药获批新临床。恒瑞医药1类新药SHR4640片获国家药监局临床试验默示许可，临床适应症为“用于原发性高尿酸血症的长期治疗，可与黄嘌呤氧化酶抑制剂联用”。该新药是一款尿酸盐重吸收转运子1（URAT1）抑制剂痛风治疗新药，其阳性对照药为阿斯利康旗下子公司Ardea开发的Lesinurad。Lesinurad（Zurampic®）目前已获批用于与黄嘌呤氧化酶抑制剂联用治疗黄嘌呤氧化酶抑制剂单药治疗后未实现目标血清尿酸水平的与痛风关联的高尿酸血症。

国

际

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药

讯

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1.两款新冠疫苗用于婴幼儿获FDA专家支持。FDA疫苗和相关生物制品咨询委员会推荐辉瑞/BioNTech和Moderna旗下新冠疫苗用于年龄大于6个月的幼儿注射。其中，辉瑞/BioNTech新冠疫苗获专家推荐用于6个月至4岁儿童的注射，总计需要注射三剂，前两剂注射需相隔三周，第三剂需在第二剂完成八周后接种；Moderna新冠疫苗则总计需要注射两剂，推荐用于6个月至5岁的儿童接种。

2.Acadia公司痴呆症药物报新适应症。FDA针对Acadia制药开发的抗精神病药物Nuplazid（pimavanserin）发布一份补充新药申请的简报文件。Nuplazid是一种选择性5-羟色胺反向激动剂和拮抗剂，是首个获批用于与帕金森病相关的幻觉和妄想的治疗药物。目前，Acadia正寻求FDA批准Nuplazid一个新的适应症，用于治疗与阿尔茨海默精神病（ADP）相关的幻觉和妄想。FDA在简报中指出，Acadia补充提交的2项临床（HARMONY和Study-019）的额外分析数据符合该新适应症的要求。

3.两款FIC蛋白降解剂上Ⅰ期临床。Kymera公司两款创新蛋白降解药物KT-333与KT-413分别在Ⅰ期临床中完成首例受试者给药。KT-333是一款靶向STAT3的小分子药物，此次拟初步评估KT-333用于复发/难治性淋巴瘤和实体瘤的安全性、耐受性、PK/PD与临床效用。KT-413靶向IRAK4，将在Ⅰ期临床中检验用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者的安全性、耐受性与PK/PD。

4.新型自体CD19-CAR-T早期临床积极。Curocell公司使用OVIS平台敲除PD-1和TIGIT的新型自体CD19-CAR-T疗法Anbal-cel，在EHA大会上公布用于复发/难治性大B细胞淋巴瘤的Ⅰ期临床积极结果。数据显示，Anbal-cel达到82%的客观缓解率ORR（和82%的完全缓解率。在以2×105个细胞/kg Anbal-cel给药的4例患者中，3例完全缓解，2例有反应的患者维持完全缓解超过1年。研究期间未观察到剂量限制性毒性（DLT）。

5.FDA批准首个自闭症辅助诊断工具。EarliTec Diagnostics公司开发的客观测量工具EarliPoint获得FDA的510(k)认证，用于帮助临床医生诊断和评估16-30个月儿童的自闭症谱系障碍（ASD）。在技术人员的指导下，利用EarliPoint直接测量孩子在观看一系列短视频时对其中信息的优先关注度，旨在通过视觉参与的动态量化（DQSVE）分析，帮助早期识别ASD，并提供与社会残疾水平以及语言和非语言能力相关的EarliPoint严重性指数。

6.IDP药物公司获4000万美元助力。Peptone公司宣布完成4000万美元的A轮融资，以用于支持该公司以人工智能（AI）方式大规模解析无序蛋白（IDP）结构，针对炎症、癌症、糖尿病等疾病中独特靶标开发一系列创新药物。Peptone的分析技术包含核磁共振、氢氘交换质谱与机器学习、超级计算等。Peptone目前已与诺华达成合作，以改进那些靶向含部分无序结构的靶标蛋白质药物。

医

药

热

点

1.猴痘诊疗指南（2022年版）发布。6月15日，国家卫健委发布《猴痘诊疗指南（2022年版）》，要求各级卫健行政部门、中医药管理部门要认真组织做好猴痘诊疗相关培训，切实提高“四早”能力。本次指南发布中，特别明确了猴痘的飞沫传播途径。指南指出，猴痘的主要传染源为感染猴痘病毒的啮齿类动物。灵长类动物（包括猴、黑猩猩、人等）感染后也可成为传染源。

2.世卫组织拟为猴痘改名。世界卫生组织6月14日宣布，将正式重新命名猴痘病毒及其所致疾病，以防现有名称引发污名化和歧视。猴痘与天花同属正痘病毒属。自1970年发现首例人感染猴痘病例以来，这种病毒主要在西非或中非部分地区传播，近来多个非流行国家出现确诊病例。世卫组织紧急委员会已定于6月23日召开会议，评估目前猴痘疫情是否构成“国际关注的突发公共卫生事件”。

3.美国新冠抗体阳性率已超92.9%。近日，美国疾病控制与预防中心（CDC）回顾分析美国 2020年7月至2021年12月240万名献血者的血清样本，并通过加权统计平衡了献血者与一般人群之间可能的人口统计学差异。研究发现，截至2021年12月，通过既往感染和疫苗接种，至少92.9%的美国人群已呈血清抗体阳性。相关论文于近日在线发表在《美国医学会杂志》上。