bluebird基因疗法III期临床试验被FDA叫停

 收藏

关键词：临床期临床基因FDA疗法

资讯来源：医药魔方Info

发布时间： 2021-08-10

蓝鸟生物（bluebird）8月10日公布了2021Q2财报，其中提到FDA暂停了其基因疗法elivaldogene autotemcel (eli-cel, Lenti-D™) 用于脑肾上腺脑白质营养不良 (CALD)的III期临床试验。

临床试验暂停让投资者纷纷抛售，bluebird的股价在8月9日的交易中下跌超过 25%，收盘价至18.16美元/股。

财报中提到，一份骨髓增生异常综合征(MDS) 疑似意外严重不良反应 (SUSAR)的报告显示，可能是由 Lenti-D 慢病毒载体 (LVV) 插入介导引起。目前蓝鸟生物已与该研究的独立数据监测委员会共享了此信息，并且FDA已将 eli-cel置于临床搁置状态。

今年7月21日，欧盟委员会已批准其一次性基因疗法Skysona（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）上市，用于治疗18岁以下、携带ABCD1基因突变且没有HLA匹配的同胞造血干细胞（HSC）供体可用的早期脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。而如今FDA对该项目的叫停，无疑是基因疗法领域的一场打击。

蓝鸟生物称，临床搁置不会影响其镰状细胞病 (SCD)、β-地中海贫血及肿瘤学项目。根据公司保留的临床解决方案，预计在2021年完成eli-cel的滚动BLA 提交。

2021年1月，bluebird 宣布打算拆分为两个独立的上市公司（bluebird bio 和 2seventy bio），该公司预计分拆将于2021年底完成。

点亮“在看”，好文相伴