「阿伐替尼」获FDA批准新适应症,基石药业拥有大中华区权益

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关键词: 药业FDA适应症石药FDA批准
资讯来源:医药观澜
发布时间: 2023-06-05
▎药明康德内容团队报道

基石药业合作伙伴Blueprint Medicines已于近日宣布,其精准治疗药物KIT/PDGFRA抑制剂阿伐替尼片已被美国FDA批准用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症(ISM)成人患者。ISM是一种罕见的血液系统疾病,可广泛累及多个器官系统并出现一系列异常症状,显著影响患者的生活质量。


阿伐替尼是一款强效、高选择性、口服针对KITPDGFRA突变的激酶抑制剂,由Blueprint Medicines公司开发。基石药业与Blueprint Medicines公司达成独家合作和授权协议,获得了阿伐替尼在大中华地区(包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区)的独家开发和商业化权利。此前,阿伐替尼已经获中国国家药监局(NMPA)批准用于治疗不可切除或转移性PDGFRA外显子18突变(包括D842V突变)胃肠道间质瘤(GIST)成人患者FDA已经批准阿伐替尼片用于GIST和晚期系统性肥大细胞增多症(SM)患者。


公开资料显示,SM是一种罕见的疾病,大约95%的患者是由KIT D816V突变引起的,特征是肥大细胞失控性地增殖和激活导致多器官系统出现各种慢性、严重和突发症状。其中,大多数患者属于ISM,少部分为晚期SM。既往采用的多种药物对ISM疗效有限,疾病负担对患者的生活质量产生严重的负面影响。此前,全球范围内无批准的治疗ISM的疗法。

此次阿伐替尼片ISM适应症的获批是基于PIONEER研究的积极结果。这是一项双盲、安慰剂对照的研究,结果显示:相较于安慰剂组,每日一次阿伐替尼片治疗能明显改善疾病症状和肥大细胞负荷,且安全性更优 在PIONEER研究中,患者接受每日25毫克阿伐替尼联合最佳支持治疗(阿伐替尼组)或安慰剂联合最佳支持治疗(安慰剂组)。 相较于安慰剂组,阿伐替尼组在主要终点和所有关键性次要终点(包括总体症状和肥大细胞负荷的各相关指标)上均显示出显著改善; 阿伐替尼组耐受性良好,安全性优于安慰剂组; 大多数不良反应为轻中度,严重不良反应和因不良反应而导致停药的患者比例均低于1%。

据了解,PIONEER研究的详细数据已在《新英格兰医学杂志》子刊NEJM Evidence上发表,并于2023年2月在美国过敏、哮喘和免疫学学会(AAAAI)年会上公布。

基石药业首席执行官杨建新博士表示,非常高兴看到阿伐替尼被FDA批准用于ISM适应症,这意味着他们向改善ISM患者生命质量的目标迈出了重要一步。阿伐替尼先后在其三项适应症(GIST、ISM和晚期SM)上被FDA授予突破性疗法认定(BTD)。同样值得强调的是,截止到目前,基石药业成功上市的另外三款创新药——普吉华(普拉替尼胶囊)、择捷美(舒格利单抗注射液)、拓舒沃(艾伏尼布片),在各自适应症或拟定适应症上也都获得过FDA或NMPA授予的突破性疗法认定今后他们也会继续致力于将更多突破性创新疗法带给广大患者。


参考资料:
[1]基石药业合作伙伴Blueprint Medicines宣布FDA批准泰吉华®(阿伐替尼片)治疗惰性系统性肥大细胞增多症成人患者 . Rtrieved Jun 05, 2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/lgWR3xkvoaQfOXo4OcJq4Q

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