国内首家孤儿药临床CRO柯西医药成立

国信医药集团董事长陈永清博士表示，由于罕见病病种多、每种疾病的患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注罕见病治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。据数据统计，截至2016年，我国上市的“孤儿药”为189种，相较于多达6000~8000余种的罕见病，远远不能满足其治疗需求，许多罕见病患者无药可医。

陈永清表示，作为行业领先的CRO公司，国信医药积极投身罕见病药物研发领域，成立子公司柯西医药专门致力于罕见病孤儿药临床研究服务，目的是助力科学家们和制药企业对罕见病的研究、诊断、治疗、药物开发及市场准入等方面工作，更好地为有效控制和治疗罕见病提供临床研究基础。

上海柯西医药科技发展有限公司总经理谢生荣表示：“柯西医药是一家孤儿药及创新疗法的解决方案提供商，专注于孤儿药及创新疗法在中国的临床开发和商业化服务，为中国和全球罕见病患者的健康服务，致力于帮助罕见病患者获得更精准的诊疗！”

在柯西医药开业当天下午，由研发客、南京市雨花台区罕见病家庭关爱中心、上海柯西医药科技发展有限公司主办的“孤儿药临床研究和市场开发”沙龙在上海举办，并受到了行业权威人士的广泛关注，知名投资机构负责人以及从事于罕见病、孤儿药与细胞治疗的临床专家、各大医药企业高管近90人参加了沙龙。

大会以“以患者为中心，依托临床研究，创造无限可能”为主题，邀请到多位行业大咖，共同围绕“孤儿药的注册申请”、“孤儿药临床研究”及“孤儿药市场开发”三大话题展开。

本次沙龙邀请到众多行业大咖参与。北京大学人民医院I期临床试验研究室方翼主任团队陈敏以 “孤儿病的治疗未来，基因置换疗法的机遇”为题，对脊髓性肌萎缩症单基因疗法临床的研究内容、研究结果及未来的展望进行了详细的讲解。

约印基金投资部董事总经理张亮从投资的角度，分析了罕见病孤儿药的市场情况，他认为罕见病领域可谓“深海”，市场前景十分巨大。国际市场上，孤儿病/罕见疾病适应症公司的IPO保持稳定，2019年和2020年均有6家孤儿病/罕见疾病适应症公司上市。

柯西医药总经理谢生荣先生带来了题为“以患者为中心的中国孤儿药研发机遇”的主题演讲，与现场嘉宾共同探讨中国孤儿药临床研发的机遇与挑战。 他认为，孤儿药行业的先行者，应立足中国数据，布局全球市场。要有科学引领商业的意识，要具备面向全球研发和商业化的策略，医生、患者要与社会组织、患者组织、慈善机构、福利基金会共同合作，需要政府政策在税收、医保、科研支持，并要与传媒和政府相关部门保持良好的沟通。

沙龙还邀请到垂体瘤GH病友会创始人魏海宁、深圳市泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心主任王芳、北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心执行主任姚颜锁，三位罕见病患者组织老师分别介绍了肢大症、神经纤维瘤病及杜氏肌营养不良症的发病情况、患者的实际需求等等。

国信医药首席医学官金沄博士表示：“孤儿药的临床研究和市场开发有自己的特色，本次孤儿药临床研究和市场开发论坛，旨在为国内外孤儿药制药企业提供一个交流的平台，探讨孤儿药在中国的临床研究、市场开发策略，以期为中国孤儿药的临床研发助力，让研究为罕见病带来无限可能！”

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