又一款国产CAR-T产品即将递交上市申请

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关键词：上市申请上市CAR

资讯来源：医谷

发布时间： 2022-10-12

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昨日（10月11日），合源生物与中国医学科学院血液学研究所联合宣布，其CAR-T产品赫基仑赛注射液（拟定）在治疗成人复发或难治性急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的关键临床研究中达到主要研究终点，这也是国内首款率先达到临床研究终点的白血病领域CAR-T产品。合源生物方面表示，将于近期正式向国家药品监督管理局药品审评中心提交新药上市申请。

据了解，赫基仑赛注射液（CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是一款靶向CD19的CAR-T细胞治疗药物产品，其具有独特的CD19 scFv（HI19a）结构，是合源生物首个核心产品。基于前期的积极临床疗效，此前，赫基仑赛注射液已被国家药监局纳入突破性治疗药物品种，并被美国FDA授予孤儿药资格。

本次达到主要终点的是一项单臂、开放、多中心的关键临床研究，该研究由中国医学科学院血液学研究所王建祥教授担任主要研究者，在全国10家临床中心开展，旨在评价赫基仑赛注射液治疗成人r/r B-ALL患者的有效性和安全性，研究的主要疗效终点为经独立评审委员会（IRC）评估的３个月时的总体缓解率（ORR）。研究结果表明，赫基仑赛注射液在治疗成人r/r B-ALL患者中展现出积极的临床疗效，且安全性良好。该研究的详细结果数据将在国际学术会议/期刊发表。

急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）是常见的血液恶性肿瘤之一，成人患者较儿童患者整体生存更差。成人B-ALL初治后复发率高，约60%的患者最终会进展到r/r B-ALL。r/r B-ALL患者预后极差，临床缺乏有效治疗手段，生存期仅2-6个月，中国患者近30年生存无显着改善。成人r/r B-ALL严重危及生命，存在巨大的未被满足的临床需求，截止目前，中国尚未有治疗成人r/r B-ALL的CAR-T产品获批上市。

文 | 医谷

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