环型eRNA疗法来了！Laronde获5000万美元种子轮融资，新技术“牛”在哪？

5月11日，知名风投机构Flagship Pioneering宣布推出一家开发eRNA（endless RNA）的新公司——Laronde。Flagship Pioneering承诺向Laronde投资5000万美元，用于Laronde平台和新药管线的开发。

 

来源：Laronde官网

 

Laronde作为Flagship Labs孵化的第50个生命科学平台，创立于2017年。eRNA技术诞生于Laronde创始CEO Avak Kahvejian博士团队对长链非编码RNA（lncRNA）治疗适用性的研究过程中。

 

蛋白质一般是由mRNA编码合成的，蛋白质翻译依赖于mRNA 5‘端的帽子结构，像lncRNA这种天然存在的环状RNA没有末端，因此无法翻译成蛋白质，但RNA病毒却可以启动无帽翻译，这一过程依赖于5′端非翻译区的顺式作用元件——内部核糖体进入位点（internal ribosomeentry site，IRES）。

 

因此，研究团队利用病毒RNA的这一特性设计了一个具有IRES元件的环状RNA，使RNA可以启动连续翻译，eRNA就此诞生。

 

eRNA的诞生（来源：Laronde官网）

 

因为eRNA没有游离末端，所以不会被先天免疫系统或核酸外切酶识别，具有高度稳定和延长疗效的特性。

 

此外，eRNA治疗性蛋白的表达具有模块化和可编程的特性，通过改变eRNA的蛋白编码盒（protein-coding cassette）可使机体在细胞内外生产多种肽、酶、抗体、通道蛋白以及受体蛋白。

 

来源：Laronde官网

 

“我们利用eRNA开创了一种新型药物，可在体内持久表达治疗性蛋白，蛋白水平是可调节的，不会产生有害的免疫应答，而且eRNA递送简便，还可以持续进行重复给药。eRNA平台可能的应用领域非常广泛，有可能替代或增强很多目前应用中的药物形式。”Flagship Pioneering CEO、Laronde联合创始人 Noubar Afeyan博士说。

 

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参考资料：

[1] Flagship Pioneering Unveils Laronde to Advance Endless RNA™ - A New Class of Programmable Medicines Capable of Expressing Therapeutic Proteins Inside the Body （来源：美通社）

[2] Flagship Pioneering Announces Launch of mRNA Cousin eRNA with Laronde（来源：Biospace）

[3] 卢杰等. RNA病毒翻译调控元件——内部核糖体进入位点（IRES）. 中国生物化学与分子生物学报（2007）

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