速递！基石药业ROR1 ADC在美国获批临床

 收藏

关键词：临床获批

资讯来源：医药观澜

发布时间： 2022-01-04

▎药明康德内容团队报道

1月3日，基石药业宣布，其CS5001的临床试验申请（IND）已获美国FDA批准。据新闻稿介绍，这是一款潜在“best-in-class”抗体偶联药物（ADC），靶向受体酪氨酸激酶样孤儿受体1（ROR1），CS5001将作为全球研发进展最快的ROR1 ADC之一进入临床，标志着基石药业管线2.0战略实现又一重要里程碑。

ROR1是一种典型的肿瘤胚胎蛋白，在成体组织中低表达或者不表达，而在多种肿瘤中都有高表达，包括各类白血病、非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌及卵巢癌，因而是一种极具潜力的ADC靶点。

CS5001是一种靶向ROR1的ADC，具有许多差异化特征，包括专有的位点特异性偶联、肿瘤选择性可切割连接子和前药技术。公开资料显示， CS5001最初是由LegoChem Biosciences（LCB）和ABL bio共同合成。 2020年10月，基石药业与LCB公司就CS5001的开发和商业化达成授权协议。根据协议条款，基石药业获得独家授权，主导CS5001在韩国以外的全球其他地区的开发和商业化。

据新闻稿介绍，CS5001具有独特的设计，使用肿瘤特异激活的吡咯并苯二氮卓（PBD）前毒素载荷（Payload）和连接子（linker）。CS5001只在到达肿瘤后，被肿瘤细胞内吞后，在溶酶体中其连接子被在肿瘤细胞中高表达的特异性酶切割释放PBD前毒素，继而PBD前毒素在肿瘤细胞内被激活，从而杀死肿瘤细胞。这种连接子加前毒素的“双控”机制有效地减少与传统PBD载荷有关的毒性问题，而获得更大的安全窗口。

此前，CS5001已在几种临床前癌症模型中证明具有完全的肿瘤抑制作用，并展示出良好的血清半衰期及药代动力学特征。这些都将会转化为多种实体和血液恶性肿瘤的广泛治疗指标。此外，CS5001利用定向偶联技术获得精准的药物抗体比率（DAR），便于实现均质生产及大规模生产。

基石药业首席科学官谢毅钊博士表示：“我们非常高兴地看到CS5001已于2021年在美国获批进入临床。此前CS5001在临床前药理学和药效学方面的数据令人鼓舞，展示了其在多种血液疾病和恶性实体肿瘤领域的治疗潜力。即将启动的首次人体试验，旨在评估 CS5001在晚期B细胞淋巴瘤和实体瘤中的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。我们将全力推进CS5001的这项临床试验，于此同时，我们已递交了澳大利亚的临床试验申请，并计划在近期递交中国的临床试验申请。”

参考资料：

[1] 基石药业潜在全球同类最佳药物CS5001（ROR1 ADC）临床试验申请获美国食品药品监督管理局批准. Retrieved Jan 3，2022, from https://www.cstonepharma.com/html/news/3008.html

本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。

免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。