全球首款TYK2抑制剂获批上市；罗氏2.5亿美元获创新抗癌疗法丨一周药闻

▎药明康德内容团队报道

在刚刚过去的一周，生物医药行业又迎来许多新进展，例如：美国FDA批准多款新药上市，包括全球首款TYK2抑制剂、新型长效粒细胞集落刺激因子（G-CSF）等；罗氏斥资2.5亿美元囊获创新抗癌疗法；多家新锐获得融资，它们的研究领域包括可编程CAR-T疗法、RNA疗法等等。 本文将节选其中部分重要进展做简单梳理，仅供读者参阅。

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新药进展

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FDA批准百时美施贵宝（BMS）公司的口服选择性酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂deucravacitinib上市，用于治疗适合系统治疗或光疗的成年中重度斑块状银屑病患者。根据BMS公司新闻稿，这是目前全球唯一获批的TYK2抑制剂，也是近10年来首个用于治疗中重度斑块状银屑病的创新口服药物。

Revance公司宣布，FDA已批准Daxxify（daxibotulinumtoxinA）上市，用于治疗成人的中度至重度眉间纹。新闻稿指出，临床试验结果显示，这款疗法可能只需每年注射两次就可以维持常年除皱。复星医药子公司已引进该药在中国的独家权利，目前该产品正在中国开展两项国际多中心3期临床研究。

Spectrum公司宣布，FDA批准其新药Rolvedon（eflapegrastim）上市，用于降低发热性中性粒细胞减少症患者的感染风险，这些非髓系癌症成人患者接受的具有骨髓抑制效应的抗癌药物与临床显著的发热性中性粒细胞减少症发作相关。新闻稿指出，该药是20多年来首款获FDA批准的新型长效粒细胞集落刺激因子（G-CSF）。

辉瑞（Pfizer）宣布FDA与欧洲药品管理局（EMA）接受其ritlecitinib用于治疗12岁以上斑秃患者的上市申请。辉瑞同时亦已完成该药在英国、中国与日本的上市申请。Ritlecitinib是一种在研的新型口服共价双激酶抑制剂，其对JAK3激酶以及在TEC家族中的酪氨酸激酶具高度选择性。此药物可借由抑制造成脱发的免疫细胞内信息通路来达到治疗斑秃的效果。

Ionis公司与阿斯利康（AstraZeneca）联合宣布NEURO-TTRansform临床3期试验预定的中期分析积极结果。数据显示，反义寡核苷酸（ASO）疗法eplontersen在治疗遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者中，达成共同主要终点与次要终点。根据此结果，两家公司打算在今年向FDA提交新药上市申请。

再生元（Regeneron）和赛诺菲（Sanofi）公布度普利尤单抗注射液在治疗症状控制不佳的结节性痒疹成人患者的PRIME关键性3期临床试验结果。度普利尤单抗是一种IL-4/IL-13抑制剂。数据分析显示，度普利尤单抗达成主要与关键次要终点，在24周时可显著地减少患者瘙痒症状和皮肤病变。

 ✦研发合作✦ 

Good Therapeutics公司宣布与罗氏（Roche）确认达成并购协议。罗氏将能获得Good公司的创新、条件性活化、由PD-1调节的IL-2项目，以及通过此平台科技开发PD-1调节的IL-2受体激动剂疗法的专属权利。根据此次的并购协议，罗氏将会支付Good公司达2.5亿美元的预付款，以及相应的开发、监管与商业里程碑付款。Good公司专注于开发能够对特定生物标志物产生应答的蛋白疗法，这一类新式疗法能够使得药物的生物活性局限于靶标细胞，进而增加治疗的安全性。

PhoreMost公司宣布与罗氏达成多项靶标发现研发合作。现今药物开发多是基于靶标蛋白典型活性口袋来设计小分子药物，但这类方式无法针对像是Myc蛋白这类没有固定构象、缺乏典型活性口袋的靶标进行设计。PhoreMost公司聚焦于针对这类被认为是“不可成药”的靶标，开发潜在“first-in-class”的药物。根据合作协议，PhoreMost公司会使用其SITESEEKER药物开发平台针对几项罗氏指定与疾病相关的信号通路进行药物靶标识别，其中包含许多在免疫与血液领域的信号通路，而罗氏研发部门则会对这些潜力靶标做进一步的验证与特性分析。

✦新锐融资✦

9月7日，Orbital Therapeutics公司“浮出水面”，并获得著名风投机构ARCH Venture Partners的支持。Orbital公司的目标是汇集和整合已有和新兴RNA技术和递送机制，构建一个独特的RNA技术平台。这一平台的目标是延长创新RNA疗法的持久性和半衰期，并且将它们递送到多种不同的细胞和组织类型中。基于这一平台，该公司的研发管线将包括疫苗、免疫调节药物、蛋白替代疗法和再生疗法。

Arsenal Biosciences公司宣布完成2.2亿美元的B轮融资。CAR-T疗法在治疗血液癌症方面已经获得了出色的疗效，然而在治疗实体瘤方面仍然面临着多重挑战。ArsenalBio公司的策略结合CRISPR基因编辑，合成生物学和逻辑门控回路，对CAR-T细胞进行重新编程。新闻稿指出，该公司正在构建行业中最大型的治疗增强整合回路文库，利用逻辑门控改善肿瘤靶向，并且通过合成生物学让CAR-T疗法具有行使多种药物功能的潜力。

汉康生技（HanchorBio）宣布已成功完成约2000万美元的A轮融资交割。本轮融资由中国生物制药有限公司领投，越秀基金、清科集团等机构跟投，老股东Panacea Venture、元生创投持续加码。公开资料显示，汉康生技由刘世高博士创立，致力于开发下一代肿瘤免疫疗法，以攻克当前免疫检查点抑制剂的耐药性难题。

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