前沿技术新动向 丨国内第二款CAR-T细胞疗法获批；通用型BCMA CAR-T产品IND申请获FDA批准
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细胞FDA疗法CARFDA批准获批
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发布时间：
2021-09-05
国内第二款CAR-T细胞疗法获批
通用型BCMA CAR-T产品IND申请获FDA批准
加科思布局iPSC-NK疗法
安斯泰来再次暂停基因治疗试验
新型基因疗法“开关”出现，诺华获授权
提高CRISPR功能，斯坦福大学研发出新工具
Flagship孵化的Endless RNA公司融资4.4亿美元
顺式靶向疗法公司Asher完成1.08亿美元B轮融资
9月3日，中国国家药监局官网显示，药明巨诺靶向CD19的CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液（relma-cel，商品名：倍诺达）已正式获批，获批适应证为用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）。瑞基奥仑赛注射液是药明巨诺首个获批上市的CAR-T产品，也是国内第二款获批的CAR-T产品。
通用型BCMA CAR-T产品IND申请获FDA批准
近日，临床阶段生物制药公司Poseida Therapeutics宣布其通用型靶向BCMA的CAR-T产品P-BCMA-ALLO1的IND申请已获美国食品和药物管理局(FDA)的批准。这是该公司首个用于复发/难治性多发性骨髓瘤患者的CAR-T候选产品。Poseida是一家利用专有基因工程平台技术创造细胞和基因疗法的公司。据悉，P-BCMA-ALLO1正在开发针对多种实体瘤的适应证，例如，乳腺癌、结直肠癌、肺癌、卵巢癌、胰腺癌等。
8月31日，加科思药业宣布战略投资美国生物科技公司Hebecell，并将与Hebecell共同开发新一代基于诱导性多能干细胞的自然杀伤细胞疗法（iPSC-NK）。交易完成后，加科思药业董事长、CEO王印祥将出任Hebecell公司董事长。iPSC-NK细胞疗法的优势是其来源于可无限增殖的诱导性多能("iPSC")干细胞，而无需从患者血液中分离。因此有望标准化生产，有潜力成为“通用型”产品。Hebecell于2016年成立于美国波士顿，专注于用3D悬浮技术培养-iPSC并诱导iPSC分化成NK细胞，这一疗法有潜力治疗肿瘤、病毒感染和自体免疫性疾病。
9月1日，安斯泰来表示，由于最近试验中出现了肝功能异常的严重不良反应，已自愿暂停其在研基因疗法 AT132研究，该疗法针对的是X 连锁肌管肌病（ XLMTM ）。此前，AT132因多起安全事件已经停过一次试验，该临床试验在去年12月得到恢复。现在再次暂停了临床试验。安斯泰来表示，已向监管机构报告了严重的不良事件。不过，FDA 还未正式发布临床试验暂停通知。
近日，费城儿童医院与诺华的研究人员在Nature上发表了一篇关于基因疗法“开关”系统
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的研究论文。
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是一种用特定口服小分子药物来进行诱导的“开关”系统，能精确控制基因治疗载体表达的蛋白质水平。
该论文的主要作者Beverly Davidson 博士说：
“这项研究表明，通过将剪接调节剂与基因治疗工具结合使用，可控制基因治疗载体表达的蛋白质水平，从而获得最好的治疗效果。
”目前，诺华已获得该技术的许可，并计划继续合作开发Xon和其他小分子剪接调节剂。
近日，斯坦福大学研究人员宣布，他们构建了一个可以应用于CRISPR基因编辑的工具——CasMINI系统，能让CRISPR系统更容易进入细胞。该结果被发表在Molecular Cell杂志上。斯坦福大学助理教授、资深研究作者Stanley Qi 说：“目前发现的CRISPR 中只有不到1%可以在人体细胞中发挥作用。由于它们太大，所以难以递送到细胞中。在CasMINI系统出现之前，研究人员无法确定Cas12f是否可以用于哺乳动物细胞。而Cas12f的大小不到常见的CRISPR系统Cas9 和 Cas12a 的一半。通过CasMINI系统能够产生一类Cas12f 变体，让无法工作的CRISPR转变为有效的CRISPR”。
Flagship孵化的Endless RNA公司融资4.4亿美元
近日，由著名生命科学投资机构Flagship Pioneering孵化的公司Laronde宣布完成4.4亿美元B 轮融资。目前，Laronde投资方已有T. Rowe Price Associates、黑石、Invus等知名投资机构。Laronde是一家专注于mRNA疗法的公司，其独特Endless RNA（eRNA；无尽RNA）吸引了很多人的目光。eRNA是一种专有的、可翻译的闭环RNA 构建体。理论上，环状RNA要比天然线性mRNA更有优势。例如，环状RNA可能对核酸外切酶更具抵抗力，没有游离末端也可能使环状RNA避免被先天免疫系统识别，有助于减少副作用和免疫反应。Laronde计划建立一个模块化和可扩展的eRNA Gigabase 工厂，在未来10年内生产100种产品。
顺式靶向疗法公司Asher完成1.08亿美元B轮融资
近日，美国生物技术公司Asher Biotherapeutics宣布完成1.08 亿美元B轮融资。本轮融资由Wellington Management Company LLP 领投，RA Capital Management、Third Rock Ventures、Invus等投资机构共同参与。Asher是一家开发针对癌症、自身免疫和传染病的精确靶向免疫疗法的公司，旨在推进源自不同细胞因子和细胞类型的一系列顺式靶向疗法。该公司的顺式靶向平台旨在实现特定免疫细胞类型的选择性激活，解决作用于多种细胞类型的其他多效性免疫疗法的固有局限性。该公司主要候选产品为AB248，这是一种工程化白介素2（IL-2）免疫疗法，旨在选择性地扩增CD8+ T 细胞，增强抗肿瘤功效并提高耐受性。
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