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2021年6月9日，国家医保局发布今年国家医保药品目录调整工作方案，正式启动新一轮医保目录药品调整工作，首次要求企业提交药品审批情况和价格，并将向社会公示，接受社会监督。
《2021年国家医保药品目录调整工作方案》指出，综合考虑基本医保的功能定位、药品临床需求、基金承受能力，2021年药品目录将有四类药品被纳入：
l 2016年1月1日至2021年6月30日期间，经国家药监部门批准上市的新通用名药品；
l 2016年1月1日至2021年6月30日期间，经国家药监部门批准，适应证或功能主治发生重大变化的药品；
l 与新冠肺炎相关的呼吸系统疾病治疗用药；
l 纳入《国家基本药物目录（2018 年版）》的药品。
2021年6月30日——很急很关键！
而就在这两天，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准多个新药上市或扩展适应证。
中国首款CAR-T产品益基利仑赛注射液正式获批，中国淋巴瘤患者迎来细胞治疗时代！
6月22日，NMPA正式批准中国首款CAR-T治疗——来自复星凯特的奕凯达®（阿基仑赛注射液）被批准用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。
CAR-T免疫细胞治疗是通过基因工程修饰患者自体T细胞，以表达靶向肿瘤抗原的嵌合抗原受体分子，由激活的T细胞介导杀伤肿瘤细胞。益基利仑赛注射液则是靶向CD19的字体CAR-T细胞治疗产品，既往已经在美国获批用于治疗复发难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，而欧盟EMA也批准益其上市，成为首个在欧盟上市的CAR-T治疗，适应证是复发难治性大B细胞淋巴瘤和原发性纵隔B细胞淋巴瘤。
在ZUMA-1研究中，共计评估了益基利伦赛注射液在101例复发/难治性大B细胞淋巴瘤成人患者中的疗效与安全性。长期随访研究结果显示，中位随访时间51.1个月，益基利伦赛注射液能够给患者带来持久的缓解，中位总生存（OS）达到25.8个月，4年OS率达到44%益基利伦赛在中国的注册研究是一项单臂、开放性、多中心桥接临床试验。
目前，全球已经有5款CAR-T治疗获批上市，其中4款靶向CD19，1款靶向BCMA，而益基利伦赛注射液作为中国首个获批上市的CAR-T治疗定能为患者带来治疗新选择。
氟唑帕利获批铂敏感的复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的维持治疗
6月22日，NMPA官网公示，恒瑞医药PARP抑制剂氟唑帕利胶囊的新适应证上市申请获得批准。据了解，本次获批的适应症为铂敏感的复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌在含铂化疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗。
2020年12月14日，氟唑帕利通过优先审评程序获得NMPA批准上市，用于既往经过二线及以上化疗的伴有胚系BRCA突变(gBRCAm)的铂敏感复发性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的治疗。
2020年9月，氟唑帕利在一项用于复发性卵巢癌维持治疗的3期临床研究(FZPL-Ⅲ-301-OC)中达到主要研究终点。这是一项评估氟唑帕利胶囊对比安慰剂用于复发性卵巢癌(包括输卵管癌、原发性腹膜癌)含铂治疗后维持治疗的随机、双盲、安慰剂对照、多中心3期临床研究，由全国35家中心共同参与。由独立数据监察委员会(IDMC)判定主要研究终点的期中分析结果达到方案预设的优效标准。研究结果表明，氟唑帕利单药用于铂敏感的复发性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌含铂治疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗，可显著延长患者的无进展生存期。
阿替利珠单抗联合化疗获批非鳞NSCLC一线治疗，实现NSCLC和SCLC更全面的覆盖
6月22日，NMPA正式批准了罗氏肿瘤免疫创新药物泰圣奇®（英文名：Tecentriq® 通用名：阿替利珠单抗）联合培美曲塞和铂类化疗用于表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性的转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。这是继阿替利珠单抗联合化疗用于广泛期小细胞肺癌一线治疗，及阿替利珠单抗单药获批一线治疗PD-L1高表达，且无EGFR或ALK基因突变的转移性NSCLC后，其在国内获批的第三项适应证。
NMPA批准这一适应证，主要依据IMpower132研究的全球以及中国列队的结果。IMpower132是一项全球多中心、开放队列、随机对照的Ⅲ期临床试验，旨在探索阿替利珠单抗联合化疗，对比单纯化疗一线治疗EGFR/ALK阴性、转移性非鳞NSCLC的疗效和安全性。
全球数据显示，与化疗相比，阿替利珠单抗联合化疗组根据RECIST v1.1研究者评估的无进展生存期（PFS）获得具有统计学意义和临床意义的改善（中位PFS：7.6 vs 5.2个月；HR=0.60，95%置信区间[CI]：0.49～0.72）。两组的中位OS分别为17.5个月和13.6个月（HR=0.86，P=0.1546），阿替利珠单抗联合化疗组在OS上有近4个月的临床获益。
IMpower132中国队列共纳入163例患者，数据截至2019年7月18日，中位随访时间为11.7个月，PFS最终分析结果显示，阿替利珠单抗联合化疗组和化疗组的中位PFS分别为8.3个月和5.8个月，疾病进展或死亡风险降低27%(HR=0.73，95%CI：0.50～1.08)。中国队列的PFS获益与全球人群保持一致。
中国首款MET抑制剂赛沃替尼上市，用于治疗MET 外显子14跳跃突变NSCLC
6月23日，阿斯利康与和黄医药共同开发的沃瑞沙®（赛沃替尼，savolitinib）已在中国获得有条件批准，用于含铂化疗后疾病进展或不耐受标准含铂化疗的、具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。赛沃替尼作为强效、高选择性的口服MET酪氨酸激酶抑制剂（TKI）在全球范围内首次通过注册审批。
此次批准是基于一项在中国开展的Ⅱ期单臂临床研究，旨在探索赛沃替尼治疗伴有MET外显子14跳跃突变的NSCLC患者，包括肺肉瘤样癌患者的有效性和安全性。该研究结果于近日在《柳叶刀·呼吸病学》（The Lancet Respiratory Medicine）发表，上海交通大学附属胸科医院陆舜教授为文章第一作者兼通讯作者。
研究结果显示：中位随访时间为17.6个月，在所有使用赛沃替尼治疗的受试者中，客观缓解率（ORR）为42.9%（95%CI：31.1%～55.3%)，中位PFS为6.8个月（95%CI：4.2～9.6个月）。PFS在各亚组中具有临床意义，并且ORR结果与既往治疗或肿瘤组织情况无关，肿瘤组织亚型包括肺肉瘤样癌亚型患者（40.0%，95%CI：21.1%～61.3%）和其他非小细胞肺癌亚型患者（44.4%，95%CI：29.6%～60.0%）。整个研究人群的疾病控制率（DCR）为82.9%（95%CI：72.0%～90.8%）。
赛沃替尼的安全性和耐受性特征与之前的研究结果一致，没有发现新的安全性问题。大多数不良反应均属于1～2级，并且可以通过调整剂量或者停用药物得到解决。3级及以上不良事件发生率为45.7%，治疗相关的严重不良事件发生率为24%。一例肺肉瘤样癌患者因肿瘤溶解综合征而死亡。
替雷利珠单抗双适应证同日获批，用于非鳞状NSCLC和肝细胞癌
6月23日，百济神州宣布NMPA已批准其抗PD-1抗体药物百泽安®（替雷利珠单抗）用于晚期非鳞状NSCLC患者的一线治疗。同时，NMPA已附条件批准替雷利珠单抗用于治疗至少经过一种全身治疗的肝细胞癌（HCC）患者。
替雷利珠单抗获批用于晚期非鳞状NSCLC患者的一线治疗是基于一项Ⅲ期临床试验的结果，即对比替雷利珠单抗联合培美曲塞和铂类（卡铂或顺铂）化疗和仅使用培美曲塞和铂类化疗作为ⅢB期和Ⅳ期非鳞状NSCLC患者的一线治疗（RATIONALE 304，NCT03663205）。该研究近期在《胸部肿瘤学杂志》（Journal of Thoracic Oncology, JTO），上海交通大学附属胸科医院陆舜教授（通讯作者）和中国医学科学院肿瘤医院王洁教授为文章共同第一作者。
数据显示，中位随访时间为9.8个月，替雷利珠单抗联合化疗组的中位PFS显著优于单纯化疗组（9.7 vs 7.6个月，HR=0.645，95%CI：0.462～0.902；P=0.0044）。相比单纯化疗组，替雷利珠单抗联合化疗组具有更高的ORR和更长的缓解持续时间（DOR）。安全性方面，两组血液学不良事件相似，报告的主要不良事件为1～2级，最常见的≥3级不良事件与化疗相关，包括中性粒细胞减少症和白细胞减少。
NMPA附条件批准替雷利珠单抗用于治疗至少经过一种全身治疗的HCC患者，是基于一项单臂、开放标签、多中心、全球关键Ⅱ期临床试验（NCT03419897）的结果，复旦大学附属中山医院任正刚教授为主要研究者。
数据显示，中位随访时间为12.4个月。根据RECIST v1.1标准，独立审查委员会评估的ORR为13.3%（95%CI：9.3%～18.1%），包括3例完全缓解（CR）；DCR为53.0%（95%CI：46.6%～59.3%）；在获得CR或部分缓解（PR）的患者中，分别有90.4%（95%CI：73.1%～96.8%）和79.2%（95%CI：59.3%～90.2%）在6个月和12个月时缓解仍在持续。中位OS为13.2个月（95%CI：10.8～15.0个月），中位PFS为2.7个月（95%CI：1.4～2.8个月）。
益基利仑赛注射液、赛沃替尼均为首次获批上市，阿替利珠单抗虽然是扩展适应证，但尚未进入国家医保药品目录，替雷利珠单抗则只有淋巴瘤和尿路上皮癌治疗适应证进入医保。赶在6月30日之前，上述药物获批上市或新适应证，若能进入2021年国家医保药品目录，对于患者而言绝大将是巨大利好。
*部分资料参考自瑞e声、罗氏制药、阿斯利康中国、百济神州微信公众号.
排版编辑：Zack
