EMA受理马赛替尼附条件上市许可申请，治疗肌萎缩侧索硬化症

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关键词：受理上市许可上市治疗EMA

资讯来源：医药魔方

发布时间： 2022-08-26

8月24日，AB Science公告宣布，其多激酶抑制剂马赛替尼（masitinib）治疗肌萎缩侧索硬化症的附条件上市许可申请已获欧洲药品管理局（EMA）受理。

肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种由大脑和脊髓中上、下运动神经元退行性病变所引起的致命性疾病。“肌萎缩性”是指患者肌肉萎缩，软弱无力；“侧索硬化”是指在标本尸检中硬脊膜外侧柱的触诊硬度。ALS患者的平均生存期为3-5年，最常见的死因是呼吸衰竭。

马赛替尼是一款由AB Science自主研发的多激酶抑制剂，可选择性抑制肥大细胞和巨噬细胞。基于独特的作用机理，马赛替尼可开发用于多种肿瘤、炎症性疾病以及某些中枢神经系统疾病的治疗。

本次上市申请是基于II/III期AB10015研究的积极结果。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入394例患者，旨在评估马赛替尼联用利鲁唑对比安慰剂联用利鲁唑治疗肌萎缩侧索硬化症患者的疗效和安全性。主要终点为第48周时患者的改良ALS功能评定量表（ALSFRS-R）评分的变化。

患者根据进展率（FS）变化值分为正常进展组（ΔFS<1.1 %/月）和快速进展组（ΔFS≥1.1%/月），前者为主要疗效人群。结果显示，在主要疗效人群中，马赛替尼组（n=99）与安慰剂组（n=102）ALSFRS-R 评分变化值的组间差异为3.4 (95% CI: 0.65–6.13; p=0.016)。相应的，马赛替尼组患者的功能衰退率减缓27%。但在整体患者群体中，马赛替尼组与安慰剂组的疗效无显著性差异。此外，试验还达到了所有的次要终点。

AB Science首席执行官兼联合创始人Alain Moussy表示：“ALS是一种毁灭性的疾病，目前亟需能够尽快改善患者生活的新疗法。我们致力于为ALS社群提供一种新的疾病缓解疗法以长期改善患者的生活。我们将继续与世界各地的机构密切合作以通过最佳的监管途径向患者提供马赛替尼。”